La empresa biotecnológica Palobiofarma, con sede en Navarra, tiene la aprobación de la FDA (Food and Drugs Administration) para seguir avanzando en el desarrollo clínico de uno de sus compuestos (PBF-999) y así poder tratar a la población infantil afectada por el Sindrome de Prader-Willi, una enfermedad rara que provoca un fuerte deseo constante de comer (llamado hiperfagia) y que carece de tratamientos farmacológicos hasta la fecha.
La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA supone incentivos y apoyo regulatorio para acelerar la disponibilidad de terapias
La máxima autoridad americana en regulación de medicamentos, FDA, le ha otorgado la “Designación de Enfermedad Pediátrica Rara”, esto es, para enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos y cuyas manifestaciones se dan en pacientes menores de 18 años, hecho que acelera el proceso para que el medicamento obtenga la aprobación.
Según Julio Castro, PhD, director ejecutivo de la Palobiofarma, "tras el apoyo financiero concedido en mayo de este mismo año por parte de la Fundación americana para la Investigación del Síndrome de Prader Willi, esta designación es un nuevo logro para una pequeña empresa biotecnológica navarra y respalda nuestra misión de proporcionar una nueva opción de tratamiento, un empeño en el que nos acompañan desde un inicio nuestros inversores Sodena, Inveready y Fitalent”.
El Síndrome de Prader-Willi, una enfermedad rara sin tratamiento que puede ser mortal
El síndrome de Prader-Willi (SPW) es una enfermedad genética compleja y variable que resulta en una anormalidad en el cromosoma 15. Puede afectar tanto a hombres como a mujeres y se calcula que hay entre 400.000 y 530.000 personas en el mundo que la padecen. Uno de los síntomas más desafiantes de esta enfermedad es la hiperfagia, que provoca un apetito insaciable y conduce a la obesidad, potencialmente mortal. Hasta ahora, no hay ningún tratamiento farmacológico para la hiperfagia.
ACERCA DE PALOBIOFARMA, S.L.
Palobiofarma S.L. es una empresa biotecnológica navarra comprometida con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos pioneros basados en la modulación de receptores de adenosina. Palobiofarma cuenta con una de las carteras más sólidas y diversificadas del sector biotecnológico a nivel mundial, con seis compuestos diferentes en desarrollo clínico que apuntan a enfermedades con una alta necesidad médica no satisfecha. Palobiofarma cuenta entre sus socios con entidades de capital riesgo con un recorrido importante en el campo de la biotecnología española como Sodena, Inveready y Fitalent.
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