La compañía biotec catalana Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos en oncología, ha anunciado hoy la designación de medicamento huérfano (ODD) para enfermedades raras por parte de la FDA en EE.UU. del fármaco ABTL0812, para el tratamiento de cáncer de páncreas. Este hito llega tras la ODD por el cáncer pediátrico neuroblastoma otorgada por la EMA y la FDA durante el 2015.
El programa de la FDA de designación de fármaco huérfano otorga un estatus especial a los medicamentos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras, que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU. Esta designación establece un período de exclusividad de comercialización de siete años contra la competencia, así como ciertos incentivos, tales como subvenciones federales, créditos fiscales, una disminución de las tasas regulatorias en el proceso de aprobación del fármaco y asesoramiento en el desarrollo clínico .
El cáncer de páncreas es una enfermedad potencialmente mortal con necesidades médicas no cubiertas. La incidencia del carcinoma de páncreas se ha incrementado notablemente en los últimos años. Además, las opciones de tratamiento de cáncer de páncreas son muy limitadas debido a su mala respuesta a la quimioterapia y la radioterapia y siendo la cirugía el tratamiento convencional.
En estudios preclínicos, ABTL0812 ha demostrado eficacia en el cáncer de páncreas como agente único y efecto sinérgico (de 8 a 90 veces) en combinación con taxanos, compuestos de platino y gemcitabina, y que provoca la reducción de los tumores sin aumentar la toxicidad asociada a la quimioterapia. La terapia de primera línea en pacientes con cáncer de páncreas, ya sea localmente avanzado o metastásico, incluye estos compuestos, y si se administra en combinación con ABTL0812, podría mejorar en gran medida el resultado del tratamiento.
ABTL0812 se encuentra actualmente en la fase 2 como tratamiento de primera línea en combinación con quimioterapia en pacientes con cáncer de pulmón escamoso o de endometrio en el Vall d'Hebron Instituto de Oncología (VHIO) y el Instituto Catalán de Oncología (ICO) de Barcelona.
"Recibir otra designación de medicamento huérfano para ABTL0812 es un hito importante conseguido por AbilityPharma y un emocionante paso hacia el progreso clínico de esta terapia totalmente innovadora "first-in-class ", dijo Carles Domènech, PhD, Director General de AbilityPharma. "Es el fruto de la importante labor conseguida por nuestro equipo en proporcionar evidencias científicas y clínicas sobre el potencial de convertirse en una terapia transformacional para los pacientes afectados con cáncer de páncreas".
Sobre ABTL0812
ABTL0812 es una molécula contra el cáncer "first-in-class" totalmente diferenciado y administrado por vía oral, que inhibe la vía PI3K/Akt/mTOR sin ser un inhibidor directo de las quinasas. ABTL0812 induce la sobreexpresión de TRIB3, un regulador endógeno de Akt, con la posterior inducción de la muerte celular por autofagia. Su mecanismo de acción único fue publicado en la revista científica Clinical Cancer Research en diciembre de 2015.
En los modelos preclínicos de cáncer, ABTL0812 tiene un perfil de seguridad excelente y es eficaz en diferentes tipos de cáncer: pulmón, endometrio, páncreas y neuroblastoma. En estos modelos el compuesto tiene también efecto sinérgico con quimioterapia (taxanos, compuestos de platino y gemcitabina) sin aumentar su toxicidad. ABTL0812 también es activo en células resistentes a la quimioterapia o a otras terapias dirigidas, sobre las células madre tumorales e inhibe la formación de metástasis. Resultados preliminares también muestran prometedores efectos inmunomoduladores.
ABTL0812 actualmente está en ensayos clínicos de fase 2, en primera línea, en pacientes con cáncer de endometrio o escamoso de pulmón. El estudio incluye centros en España y Francia. En el ensayo clínico de fase 1/1b (29 pacientes con tumores sólidos avanzados), ABTL0812 mostró mejor seguridad y tolerabilidad en comparación con otros inhibidores de la vía y no se identificaron toxicidades limitantes de la dosis. La eficacia en pacientes fue comparable a los mejores inhibidores de PI3K/Akt/mTOR en ensayos clínicos similares. Cabe destacar que 2 pacientes tuvieron estabilización de la enfermedad extremadamente alta durante más de un año (14 y 18 meses). Además, ABTL0812 mostró una alta eficacia en los biomarcadores de la vía con el efecto dosis-respuesta.
Sobre Ability Pharmaceuticals
Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) es una compañía biofarmacéutica centrada en la mejora del futuro de la oncología mediante el desarrollo de terapias innovadoras que satisfagan las necesidades médicas no cubiertas. La empresa cuenta con dos fármacos candidatos en desarrollo: ABTL0812, una terapia dirigida que como se indica ya está en la fase 2 de ensayos clínicos y ABTL0815 en desarrollo preclínico. AbilityPharma se está posicionando como una de las de crecimiento más rápido en el sector biotecnológico catalán y español.
En abril de 2016, AbilityPharma firmó un acuerdo de licencia territorial para ABTL0812 con la empresa estadounidense SciClone Pharmaceuticals Inc., cotizada en el NASDAQ, para desarrollar y comercializar el producto en China.
Ability Pharmaceuticals tiene sede en Cerdanyola del Vallès (Barcelona, Cataluña, España) en el Parque Tecnológico del Vallès y el Parque de Investigación de la Universidad Autónoma de Barcelona. Entre los accionistas actuales se incluyen sus fundadores, inversores privados y las sociedades de capital riesgo Inveready y SODENA, y cuenta con el apoyo financiero de ACCIO (Gobierno de Cataluña), CDTI, ENISA y MINECO (Gobierno de España).
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