La biotecnológica Minoryx Therapeutics ha firmado un acuerdo de licencia exclusiva con la compañía farmacéutica Sperogenix Therapeutics para desarrollar y comercializar la leriglitazona como tratamiento para la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) en China, Hong Kong y Macao. Actualmente no hay ningún tratamiento disponible para la X-ALD.
Según las condiciones del acuerdo, Minoryx recibirá un pago inicial y pagos por hitos regulatorios y de comercialización de hasta 66 millones de euros, además de royalties sobre las ventas netas anuales.
La leriglitazona de Minoryx es un nuevo agonista selectivo de PPARγ y de administración oral, con el potencial de llegar a ser el tratamiento principal para la X-ALD en todo el mundo. En la Unión Europea y Estados Unidos ha sido designada medicamento huérfano, y la Food and Drug Administration (FDA) la ha reconocido como fast track y enfermedad infantil rara.
Actualmente, en la UE y Estados Unidos se lleva a cabo un ensayo clínico controlado con placebo, doble ciego y multicéntrico de Fase II/III (ADVANCE) con pacientes adultos con adrenomieloneuropatía (AMN). Los resultados de este estudio se esperan para finales de 2020. En la UE también está en curso otro estudio de Fase II con pacientes de 2 a 12 años de edad con X-ALD cerebral (cALD), los resultados del cual se tendrán a mediados de 2021.
Alan Zhiyu Yan, cofundador y presidente de Sperogenix, comenta que “este acuerdo de licencia exclusiva para la leriglitazona fortalece aún más nuestra cartera de productos en fase de desarrollo para las enfermedades neurológicas raras y demuestra nuestro compromiso para abordar las enormes necesidades médicas en China en este campo terapéutico. Esperamos ofrecer esta terapia a los pacientes lo antes posible”.
Por su parte, Marc Martinell, cofundador y CEO de Minoryx, pone en valor que “Sperogenix es una compañía con una gran experiencia y capacidades en el campo de las enfermedades raras en China, lo que nos hace tener una gran confianza en nuestra colaboración”. Martinell también remarca que esta es la primera licencia de Minoryx: “Un hito importante que pone de relieve el potencial de la leriglitazona para abordar una gran necesidad médica no satisfecha”.
Sobre la leriglitazona
La leriglitazona (MIN-102) es un agonista selectivo de PPARγ y biodisponible porvía oral en desarrollo para el tratamiento de trastornos graves del sistema nervioso central, incluidas las dos formas de XALD (cALD y AMN) y la ataxia de Friedreich. Tiene un efecto antiinflamatorio y neuroprotector.
Sobre la X-ALD, enfermedad minoritaria grave
La adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) es una enfermedad neurodegenerativa huérfana. La AMN y la cALD son los dos fenotipos más comunes de la X-ALD, representan el 45% y el 35% respectivamente. La incidencia de la X-ALD es aproximadamente de 6,2:100.000 recién nacidos en todo el mundo. La X-ALD se incluyó en el primer catálogo de enfermedades raras de China publicado en 2018.
La edad de aparición en los pacientes con cALD suele ser de los 4 a los 8 años. En los pacientes que no reciben tratamiento progresa rápidamente con un deterioro grave de la función neurológica entre los 6 y los 24 meses desde de la aparición de la enfermedad, y finalmente la muerte después de 2 a 4 años. La AMN se caracteriza por la paraparesia espástica progresiva, la disfunción sensorial y la incontinencia. Esta forma progresa de manera crónica con la aparición de los síntomas típicos de la edad adulta y el pronóstico es grave.
Actualmente no hay ningún tratamiento disponible para la X-ALD. Se ha demostrado con varios estudios observacionales que el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) puede aumentar la supervivencia de los pacientes con cALD. Sin embargo, no hay pruebas de que el TCMH mejore los resultados clínicos de los pacientes con AMN.
Sobre Minoryx Therapeutics
Minoryx (minoryx.com) es una compañía especializada en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades minoritarias (raras) del sistema nervioso central. Su principal programa es la leriglitazona (MIN-102), que se está evaluando para la X-ALD (incluye la AMN y cALD) y la ataxia de Friedreich. La compañía cuenta con el apoyo de inversores especializados (Caixa Capital Risc, Ysios Capital, HealthEquity, Roche Venture Fund, Kurma Partners, Fund +, Chiesi Ventures, SRIW Idinvest Partners, Sambrinvest y SFPI-FPIM) y una red de entidades del sector. Fundada en 2011, Minoryx tiene su sede en el Tecnocampus Mataró y una filial en Bélgica, y ha conseguido una inversión de más de 50 millones de euros.
Sobre Sperogenix Therapeutics
Sperogenix Therapeutics (en.sperogenix.com) es una compañía farmacéutica que se dedica al desarrollo y la comercialización de terapias para enfermedades raras en China, especialmente, en fases de desarrollo clínico intermedias y finales, así como en fase comercial. Sperogenix prioriza ámbitos terapéuticos como trastornos vasculares pulmonares, trastornos neurológicos, enfermedades metabólicas hereditarias y trastornos hematológicos no oncológicos. Sperogenix se fundó en 2019 y la respaldan inversores destacados de la industria biofarmacéutica como Lilly Asia Ventures (LAV) y Morningside Venture en la ronda de financiación A.
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