La Fe pondrá en marcha el programa piloto de cribado neonatal para detectar la atrofia muscular espinal

por Instituto de Investigación Sanitaria La Fe

El tipo más grave de la enfermedad provoca la muerte o la necesidad de ventilación asistida permanente en el 90% de los niños afectados antes de los 2 años, si no han recibido tratamiento.

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La FDA aprueba una prometedora terapia génica dirigida a pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal

por Revista Genética Médica

Hace apenas unos días fue aprobada por la FDA la comercialización de Zolgensma®, una prometedora terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal (AME).

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