Presentada en Roma una terapia con células madre para la enfermedad rara ADA-SCID

por Secuvita

La ADA-SCID está provocada por un gen defectuoso que se hereda de ambos padres y que impide la producción de adenosina deaminasa (ADA), una proteína esencial y necesaria para la producción de linf...

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Exploran la aplicación en terapia génica de nuevos polímeros diseñados en el CiQUS

por Center for Research in Biological Chemistry and Molecular Materials

Científicos del CiQUS y la Universidad de Birmingham desarrollan un nuevo y rápido método de síntesis para el transporte de ADN a través de las bicapas lipídicas de la membrana celular.

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Nuevos polímeros diseñados en el CiQUS exploran su aplicación en terapia génica

por Center for Research in Biological Chemistry and Molecular Materials

Científicos del Centro Singular de Investigación en Química Biológica y Materiales Moleculares de la Universidad de Santiago de Compostela (CiQUS) y la Universidad de Birmingham desarrollan un nue...

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Expertos en Adenovirus se reúnen en el CNB para explorar las posibilidades de este virus

por Centro Nacional de Biotecnología (CNB)

Los próximos 18 y 19 de abril, el Centro Nacional de Biotecnología del CSIC (CNB-CSIC) acoge el primer congreso de la red AdenoNet. Este congreso reunirá científicos líderes en la investigación ...

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Corrigen por edición génica una mutación en el gen 'COL7A1' causante de la epidermolisis bullosa distrófica recesiva

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

La EBDR es una de las enfermedades raras de piel con mayor auge en cuanto al desarrollo de novedosas estrategias terapéuticas, incluyendo la terapia génica. La edición génica se perfila como una a...

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Un vector de terapia génica para tratar la deficiencia en piruvato quinasa es declarado medicamento huérfano en Estados Unidos

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Este medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa...

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El grupo de investigación del Dr. Chillón recibe una ayuda para potenciar la transferencia tecnológica

por Vall d’Hebron

La Unidad Mixta UAB-VHIR, liderada por el investigador ICREA Miguel Chillón, ha obtenido una de las ayudas que destina ACCIÓ para definir y potenciar los planes de actuación en transferencia tecnol...

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Utilizan la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 en diversos proyectos sobre enfermedades raras

por Instituto de Salud Carlos III

Grupos del CIBERER utilizan la revolucionaria tecnología CRISPR-Cas9 para la investigación de patologías neurosensoriales, anemia de Fanconi, aciduria glutárica o síndrome de Ellis-van Creveld. S...

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Primer ensayo español de terapia génica para tratar la anemia de Fanconi

por Secuvita

La anemia de Fanconi está causada por algún defecto congénito en un grupo de 19 genes. Puede originar malformaciones, anemias graves, hemorragias, retraso en el crecimiento, sordera o mayor predisp...

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ESTEVE y la UAB amplían su colaboración incorporando dos nuevas terapias génicas

por Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)

Crean una prometedora plataforma de proyectos de terapia génica a la que suman dos nuevas terapias para los síndromes de Sanfilippo B (EGT-201) y Hunter (EGT-301). Las nuevas terapias se suman a la ...

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Avanzan en el conocimiento de la psoriasis y en su abordaje desde la medicina personalizada

por Instituto Maimónides de Investigación Biomédica de Córdoba (IMIBIC)

Este proyecto contempla la creación de un repositorio de muestras biológicas que servirá para el análisis de expresión génica, estudio inmunohistoquímico y búsqueda de marcadores proteómicos ...

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Combaten la anemia aplásica con una terapia diseñada para retrasar el envejecimiento

por CNIO - Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas

Es un trabajo del Grupo de Telómeros y Telomerasa del CNIO que se publica en ‘Blood’. El tratamiento se basa en llevar el gen de la telomerasa a las células de la médula ósea mediante terapia ...

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