Investigadores del CIBERER participan en un proyecto de terapia génica para síndrome de Usher

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Los grupos del CIBERER participantes son la U704 que lidera la Dra. Carmen Ayuso en el IIS-FJD y la U755 que lidera el Dr. José María Millán en el IIS La Fe, ambos con amplia trayectoria investigad...

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Nuria Vilaboa: 'Empleamos circuitos génicos activables por calor para sobreexpresar de forma controlada factores de crecimiento que estimulen los mecanismos naturales de reparación del hueso'

por CIBER-BBN

​El objetivo del grupo de investigación Fisiopatología Ósea y Biomateriales (FIOBI-HULP) del CIBER-BBN en el Hospital La Paz es contribuir al progreso de la traumatología y cirugía ortopédica ...

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El Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) participará en un proyecto de terapia génica de una enfermedad rara que produce sordo-ceguera

por Fundación Jiménez Díaz

El síndrome de Usher, con una prevalencia de 1-4 casos por cada 100.000 habitantes, es una enfermedad rara hereditaria, en la que se combinan la sordera y la perdida visual por retinosis pigmentaria....

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EEUU y Europa designan como 'medicamento huérfano' un producto desarrollado en el CIMA para tratar la enfermedad de Wilson

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

La enfermedad de Wilson es un trastorno hereditario con una incidencia de 1 caso cada 30.000 habitantes. Está causada por la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provo...

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Potencial de la terapia génica local para el síndrome de Usher

por Revista Genética Médica

Un estudio recientemente publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences muestra que la terapia génica aplicada de forma local al oído restaura parcialmente la audición y función vest...

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Josep Maria Aran: 'En un entorno sanitario, no basta con publicar, hay que ir más allá'

por IBEC - Institut de Bioenginyeria de Catalunya

El investigador Josep M. Aran lidera el grupo de investigación "Procesos Inmune-Inflamatorios y terapia génica" dentro del programa "Genes, Enfermedades y Terapia" del Instituto de Investigación Bi...

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La Fundación Mutua Madrileña premia un proyecto de investigación multidisciplinar liderado por La Fe para realizar un trasplante hepático experimental

por Instituto de Investigación Sanitaria La Fe

Los objetivos generales del proyecto son, por un lado, establecer un protocolo de inmunosupresión aguda mediada por terapia génica en un modelo de trasplante hepático en cerdo, mediante la transfer...

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How CRISPR-Cas endonucleases cut specific regions of the Genome?

por Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla

El próximo 13 de julio a las 13:00 horas, tendrá lugar la conferencia organizada por el Departamento de Biología Molecular y la Facultad de Medicina de la Universidad de Cantabria, impartida por el...

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Campaña de recaudación en la plataforma Precipita para el estudio genético de una enfermedad mitocondrial

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

El objetivo de este proyecto es determinar la función de un gen, completamente desconocido, que ha sido asociado a una enfermedad rara mitocondrial de un niño de 5 años. De este modo, se podrá det...

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Científicos del CIMA diseñan un prometedor tratamiento para la enfermedad de Wilson

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

Se prevé comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018 con el nuevo tratamiento VTX801, que corrige en ratones un estado avanzado de esta enfermedad rara

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Una proteína, una ‘grapa molecular’ y CRISPR para generar un modelo de sarcoma de Ewing

por CNIO - Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas

La técnica permite generar translocaciones en el genoma de forma eficaz y precisa. El modelo facilita el estudio de los mecanismos responsables de ciertas patologías

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Ysios Capital participa en la ronda de financiación de 37,5M EUR de Vivet Therapeutics

por Ysios Capital

Vivet Therapeutics ('Vivet'), una empresa biotecnológica emergente que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas hereditarias raras basados en la terapia génica, ha anunciado la ...

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