Describen el proceso de designación del etamsilato como medicamento huérfano para los sangrados nasales en HHT

Un artículo publicado recientemente en Thrombosis and Haemostasis describe el estudio molecular y el ensayo clínico que posibilitaron la designación del etamsilato como medicamento huérfano para el tratamiento de los sangrados nasales en la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT). Esta línea de investigación está coordinada por la U707CIBERER que lidera Luisa María Botella en el Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC).

En diciembre de 2018, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) designó el etamsilato adaptado como pulverizador nasal como medicamento huérfano para disminuir la gravedad y frecuencia de los sangrados nasales en HHT. Esta designación, patrocinada por el CSIC, es fruto del reposicionamiento terapéutico de la solución líquida del etamsilato, que ya tenía previamente una indicación genérica como agente vasculotrópico.

El artículo de Thrombosis and Haemostasis evidencia que el etamsilato actúa como un factor antiangiogénico en tests funcionales realizados con células de pacientes con HHT. La idea original de utilizar este compuesto fue planteada hace 20 años por Guillermo Giménez Gallego, investigador del CSIC, al descubrir el mecanismo de acción de esta molécula como inhibidora de la ruta FGF (factor de crecimiento del fibroblasto).

Tras la realización de los experimientos in vitro en el Centro de Investigaciones Biológicas, la solución líquida de este fármaco, vendida como Dicynone, fue adaptada como pulverizador nasal. El ensayo clínico posterior fue coordinado por José Luis Patier, facultativo de referencia para HHT, en el Hospital Ramón y Cajal de Madrid.

Esta línea de investigación comenzó en 2016 con una ayuda de la Fundación FEDER. El proyecto es el resultado de una fructífera colaboración del CSIC, el CIBERER, el Hospital Ramón y Cajal de Madrid y la Asociación HHT España, que patrocinó el ensayo clínico. El estudio también ha sido financiado por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades dentro de su Plan Nacional.

Artículo de referencia:

“Topically Applied Etamsylate: A New Orphan Drug for HHT-Derived Epistaxis (Antiangiogenesis through FGF Pathway Inhibition)”. Albiñana V, Giménez-Gallego G, García-Mato A, Palacios P, Recio-Poveda L, Cuesta AM, Patier JL, Botella LM. TH Open. 2019 Jul 26;3(3): e230-e243. doi: 10.1055/s-0039-1693710. eCollection 2019 Jul. PubMed PMID: 31360828; PubMed Central PMCID: PMC6660472.