Avances en la terapia génica in utero: edición de células en cerebros fetales de ratón

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Novedades terapéuticas en desarrollo para el síndrome de Angelman

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El tratamiento con ASO para Ube3a, aumentó la expresión de la copia paterna del gen tanto en células nerviosas como en un modelo de ratón. Además, en éste último se observó una mejora signific...

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