Un producto de terapia génica para una enfermedad hepática rara recibe la designación de medicamento huérfano en EE. UU. y Europa

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Comisión Europea (CE) han concedido la designación de medicamento huérfano al segundo producto de terapia génica co-desarrollado por el Cima Universidad de Navarra y Vivet Therapeutics.

VTX-803 está indicado para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 3 (PFIC3). La PFIC3 es una enfermedad rara potencialmente letal y altamente debilitante. Tiene su origen en una disfunción hepática grave y progresiva, que va acompañada de ictericia, y retraso en el crecimiento, entre otros trastornos. Los síntomas de la enfermedad suelen aparecer en la infancia en forma de colestasis progresiva que evoluciona a insuficiencia hepática, cirrosis y que finalmente requiere trasplante de hígado.

"Estamos muy contentos de haber recibido la designación de medicamento huérfano para VTX-803 por parte de la FDA y la CE, ya que acredita el esfuerzo de Vivet por desarrollar tratamientos innovadores para trastornos metabólicos hereditarios raros. La necesidad de nuevas terapias es especialmente acuciante en el ámbito pediátrico de pacientes con PFIC3, para quienes el trasplante de hígado sigue siendo la única opción verdaderamente curativa hoy en día", afirma Jean-Philippe Combal, cofundador y CEO de Vivet Therapeutics.

Producto desarrollado en el Cima

"Nos sentimos muy orgullosos de este reconocimiento a nuestro logro científico, que tiene por objetivo aportar soluciones a una compleja y devastadora enfermedad hepática. Además, este hito valida y refuerza el valor de esta colaboración estratégica de Vivet con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada, entidad titular del Cima Universidad de Navarra. Este programa podría suponer un cambio muy significativo en el campo de la terapia genética para los trastornos de la PFIC", añade la Dra. Gloria González-Aseguinolaza, cofundadora y directora científica de Vivet Therapeutics y subdirectora del Cima Universidad de Navarra.

VTX-803 es el segundo producto de terapia génica de Vivet al que se le ha otorgado la designación de medicamento huérfano. Esta concesión representa un importante impulso de valor para Vivet ya que, en caso de que el VTX-803 fuera aprobado para el tratamiento de la PFIC3, proporciona 10 y 7 años de exclusividad de mercado en la UE y EE. UU., respectivamente.

VTX-803 se encuentra en la actualidad en la fase de estudios preclínicos necesarios para proceder a la solicitud de nuevo fármaco de investigación (IND en sus siglas en inglés). El inicio del desarrollo clínico de VTX-803 está previsto para el segundo semestre de 2021 tanto en EE.UU. como en la UE.

Este producto ha sido recientemente objeto de una presentación oral en el congreso de la ASGCT (Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular) en 2019, de una conferencia invitada en la reunión anual de la ESGCT (Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular) en 2019 y de una publicación en Nature Communications (Weber et al. Nature Communications, 2019, 10(1):5694).