FDA aprueba por primera vez un producto comercial de sangre de cordón umbilical 'expandida'

La Administración de Alimentos y medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés – U.S. Food and Drug Administration) aprueba la terapia celular para pacientes con cánceres de sangre para reducir el riesgo de infección después del trasplante de células madre.

La FDA aprobó Omisirge, una terapia celular de cordón umbilical alogénico sustancialmente modificado para acelerar el tiempo de recuperación de neutrófilos, un subconjunto de glóbulos blancos, en el cuerpo y reducir el riesgo de infección.

“La aprobación de hoy es un avance importante en el tratamiento con terapia celular en pacientes con cánceres de la sangre”, destacó Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. “Acelerar el regreso de los glóbulos blancos del cuerpo puede reducir la posibilidad de una infección grave o abrumadora asociada con el trasplante de células madre. Esta aprobación refleja el compromiso continuo de la FDA de apoyar el desarrollo de terapias innovadoras para cánceres potencialmente mortales”.

Puntos importantes de esta terapia celular:

Diseñado para pacientes adultos y pediátricos de 12 años a más con cáncer de sangre que tenían previsto realizar un trasplante de sangre de cordón umbilical después de régimen de acondicionamiento mieloablativo (tratamiento como radioterapia o quimioterapia).
Omisirge, administrado como una dosis intravenosa única, está compuesta por células madre alogénicas humanas de sangre del cordón umbilical que se procesan y se cultivan con nicotinamida (una forma de vitamina B3).
Cada dosis de Omisirge es específica del paciente. Esta contiene células madre sanas de un donante alogénico preseleccionado, lo que significa que proviene de una persona diferente en lugar de usar las propias células del paciente.
La seguridad y la efectividad de Omisirge fueron respaldadas por un estudio multicéntrico aleatorizado que comparó el trasplante de Omisirge con el trasplante de sangre del cordón umbilical en sujetos de entre 12 y 65 años de edad.
Omisirge es producto de sangre del cordón umbilical «expandida», lo que significa que la sangre del cordón umbilical se ha cultivado en un laboratorio para aumentar selectivamente el número de células y así compensar el número limitado de células madre hematopoyéticas de una unidad de sangre del cordón umbilical.
Reúne las mejores características por las que los médicos especialistas en trasplantes se inclinan a elegir la médula ósea o la sangre del cordón umbilical como fuente de injerto para un trasplante de células madre.
Omisirge se injerta mucho más rápido que la médula ósea, con un tiempo medio de injerto de neutrófilos (ANC>500) de 10 días, frente a los 15-17 días de la médula ósea.

Esta aprobación marca un antes y un después para el sector biotecnológico.

Fuente:

https://parentsguidecordblood.org/en/news/1st-fda-approval-omisirge-expanded-cord-blood

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/la-fda-aprueba-terapia-celular-para-pacientes-con-canceres-de-la-sangre-para-reducir-el-riesgo-de