La talasemia está causada por la mutación en el gen HBB que afecta a la producción de hemoglobina, la proteÃna que transporta el oxÃgeno a los órganos y los tejidos. Actualmente, afecta a uno de...
Leer másEn del marco del 50 aniversario de la UAB, el viernes 27 de abril a las 13h, Federico Mingozzi impartirá el seminario "Developing Gene Therapies for Rare Diseases, a History of Synergy Between Academ...
Leer másInvestigadores de la Universidad de Harvard han conseguido reducir o eliminar la necesidad de transfusiones de sangre en 22 pacientes con beta-talasemia mayor mediante una única sesión de terapia gÃ...
Leer másMingozzi fue colaborador del laboratorio de la professora Fátima Bosch en el CBATEG y actualmente es el director cientÃfico de Spark Therapeutics, centrada en el desarrollo de terapias génicas que ...
Leer másLa evidencia clÃnica de este ensayo, en el cual se ha tratado hasta la fecha a cinco pacientes, demuestra que el medicamento objeto del estudio, RP-102, puede restaurar la función de la médula óse...
Leer másRecientemente, se ha celebrado uno de los congresos referentes mundiales sobre la visión, ARVO 2018, entre el 29 de Abril y el 2 de Mayo en Honolulú. Entre las comunicaciones y ponencias cabe destac...
Leer másLa modificación del genoma mediante la tecnologÃa CRISPR-Cas9 acaba de sufrir un nuevo revés y una nueva llamada a la precaución. Dos estudios recientemente publicados en Nature Medicine concluyen...
Leer másEl 21 de junio se conmemora el DÃa Mundial de la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad del sistema nervioso central, que se caracteriza por una degeneración progresiv...
Leer másEl tratamiento de mantenimiento con lenalidomida retrasa la progresión del mieloma múltiple manteniendo una respuesta terapéutica en pacientes de nuevo diagnóstico que se han sometido a trasplante...
Leer másUna única administración de un vector terapéutico en ratones modelo cura la diabetes tipo 2 y la obesidad, sin ningún efecto secundario a largo plazo. La investigación, dirigida por Fátima Bosch...
Leer másEl Hospital ClÃnic de Barcelona y el Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus han participado en un estudio internacional que demuestra la eficacia de un nuevo tratamiento farmacológico para la ami...
Leer másLa edición del genoma y la terapia génica son dos de las herramientas más prometedoras de las que la ciencia dispone para dar solución a diversas condiciones o enfermedades humanas. Y los modelos ...
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