Como publica “abc.es”, investigadores de la Universidad de Duke, en Durham (EE.UU.), han demostrado cómo el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas mejora la calidad de vida y la supervivencia de las personas que sufren una esclerodermia grave.
La esclerodermia o esclerosis sistémica es una enfermedad autoinmune que se caracteriza por un endurecimiento de la piel y los tejidos conjuntivos y que además, puede afectar a diferentes órganos internos. Actualmente no tiene cura y el tratamiento mediante fármacos antirreumáticos e inmunosupresores tiene una eficacia limitada. Por este motivo, este nuevo estudio supone un gran avance.
“Necesitamos terapias efectivas para la esclerodermia y otras enfermedades autoinmunes graves, que no son solo debilitantes para el paciente sino también muy difíciles de tratar. Los resultados de este trabajo refuerzan la evidencia creciente de que los trasplantes de células madre podrían ser considerados una opción terapéutica potencial para los pacientes con esclerodermia con mal pronóstico”, afirma Anthony S. Fauci, director del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas de Estados Unidos, institución encargada de financiar la investigación.
En este estudio, denominado “SCOT” –siglas en inglés de “Esclerodermia: Ciclofosfamida o Trasplante”– participaron un total de 75 pacientes con esclerodermia difusa -un subtipo sistémico de esta enfermedad que puede resultar fatal, sobre todo por el daño en los pulmones- con afectación renal y pulmonar.
Durante todo un año y de forma aleatoria, a 39 pacientes se les suministró mensualmente una inyección del inmunosupresor “cioclofosfamida”. El resto de pacientes, un total de 36, se sometieron a un trasplante autólogo -del propio paciente- mieloablativo de células madre hematopoyéticas, tras recibir, en primer lugar, un tratamiento con quimioterapia y radioterapia con el fin de destruir la médula ósea -mieloablación- para que las nuevas células madre reconstruyeran la médula ósea y el sistema inmune.
Tras un seguimiento de cuatro años y medio, los investigadores observaron mejores resultados en los pacientes tratados mediante el trasplante de células madre. “Comparado frente a la ciclofosfamida, el trasplante ofreció mayores y significativos beneficios a largo plazo, si bien se asoció con mayores riesgos a corto plazo ya conocidos, caso de las infecciones y los recuentos bajos de células sanguíneas”, afirman los expertos.
Concluido este periodo, los pacientes que se sometieron al trasplante tuvieron una probabilidad mucho menor de fallecer como consecuencia de la evolución de la enfermedad. Solo 2 fallecieron, frente a los 11 que fueron tratados ciclofosfamida. Además, un 9% de los trasplantados tuvieron que recurrir a los antirreumáticos para tratar la progresión de su esclerodermia, frente a un 44% del otro grupo.
En el caso de las infecciones, la tasa fue similar para los dos grupos. De hecho, los que se sometieron al trasplante desarrollaron más infecciones por el virus varicela-zóster; el herpesvirus responsable de la varicela y los herpes.
“Nuestros resultados indican que someterse a un trasplante de células madre para la esclerodermia grave supone más riesgos a corto plazo pero ofrece mayores beneficios a largo plazo que el tratamiento con ciclofosfamida. Así, y si bien las decisiones terapéuticas deben realizarse siempre de forma individual, esperamos que nuestro trabajo ayude a definir un nuevo estándar de tratamiento para el abordaje de esta enfermedad autoinmune grave y potencialmente fatal”, explica Keith M. Sullivan, director de la investigación.
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