Minoryx Therapeutics amplia su Comité Científico Asesor con los doctores Patrick Aubourg, Marc Engelen, Florian Eichler y Gerald Raymond, reconocidos expertos mundiales en la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara, neurodegenerativa y potencialmente mortal. El conocimiento clínico específico de estos expertos complementa y refuerza el comité existente formado por el Dr. David Eckland (presidente), el Dr. Joan Aymamí y el Dr. Xavier Badia.

"Su experiencia será muy valiosa para maximizar el potencial de nuestro candidato principal, el MIN-102" ha remarcado el Dr. Uwe Meya, CMO de Minoryx Therapeutics. Durante el primer semestre de este año, la biotecnológica prevé entrar a ensayos de fase II/III con pacientes adultos el MIN-102, que podría ser el primer tratamiento farmacológico para la X-ALD.

El MIN-102 es un agonista de PPAR gamma que se diferencia por un perfil superior a otros agonistas, y está indicado para enfermedades relacionadas con el sistema nerviosos central con excelente eficacia in vivo. El MIN-102 ha superado una sólida prueba de concepto en múltiples modelos animales. Los estudios de fase I se iniciaron basándose en estos resultados.

Dr. Patrick Aubourg (Universidad Médica de Paris-Hospital Bicêtre)
El Dr. Aubourg es profesor de pediatría en la Universidad Médica de Paris-Sud (Francia), jefe del Departamento de Neurología Pediátrica del Hospital Bicêtre (Francia) y director de la Unidad de Investigación del Inserm UMR1169 en la Universidad Médica Paris-Sud/Universidad Paris Saclay. Es miembro de varias comunidades con el objetivo de desarrollar nuevos enfoques terapéuticos en las enfermedades neurodegenerativas, en particular en el campo de las leucodistrofias.

Dr. Florian Eichler (Harvard-Hospital General de Massachusetts)
El Dr. Eichler es profesor asociado de neurología en la Escuela de Medicina de Harvard (EE.UU.), asistente de neurología en el Hospital General de Massachusetts, director de la Clínica de Leucodistrofia y director del Centro de Enfermedades Neurológicas Raras. Su investigación se centra en la genética de los trastornos peroxisomales, el metabolismo de los lípidos y los aspectos espaciales de la espectroscopia de la resonancia magnética (RM) nuclear. Los proyectos actuales incluyen analizar los cambios metabólicos observados en el cerebro mediante RM y determinar la neurotoxicidad de esfingolípidos atípicos recién descubiertos.

Dr. Marc Engelen (AMC Ámsterdam)
El Dr. Engelen es médico del Departamento de Neurología y del Departamento de Pediatría del Centro Médico Académico (AMC) de Ámsterdam. Obtuvo su doctorado en adrenoleucodistrofia en 2012 y tiene especial interés en los trastornos peroxisomales. El AMC fue recientemente designado como el centro experto nacional para este grupo de
enfermedades. Su investigación se centra en la adrenoleucodistrofia. En 2014 recibió una subvención Veni de la Organización Holandesa para la Investigación Científica (NWO) para estudiar la historia natural de este trastorno e identificar biomarcadores predictivos en el inicio de la adrenoleucodistrofia cerebral.

Dr. Gerald Raymond (Hospital Masónico de Minnesota)
El Dr. Raymond —formado entre la Universidad de Connecticut, la Universidad Johns Hopkins, el Hospital General de Massachusetts y la Universidad de Harvard (EE.UU.)— es pediatra, genetista y neurólogo con un interés especial en los trastornos neurológicos y neurogenéticos que afectan a niños y adultos. Actualmente trabaja en el Hospital Masónico de Niños de la Universidad de Minnesota. Su trabajo se centra en el diagnóstico, el cuidado y el tratamiento de todos los aspectos de la ALD y otros trastornos peroxisomales. Recientemente, ha avanzado en el cribado de los recién nacidos con ALD y en ensayos clínicos sobre la historia natural y el tratamiento de todos los aspectos de esta
enfermedad.

Dr. David Eckland
El Dr. Eckland ha sido responsable de la investigación clínica de enfermedades metabólicas en GSK, y su experiencia comprende desde los estudios preclínicos hasta el desarrollo comerical. También ha sido director gerente de Takeda Europa R&D y director de I+D en Ark Therapeutics, donde desarrolló pioglitazona, entre otras sustancias. Ha cubierto
muchas áreas terapéuticas, incluyendo oncología, reumatología, cardiovascular, urología y enfermedades metabólicas. Ha impartido conferencias sobre diseño de ensayos clínicos en el University College de Londres.
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Acerca de Minoryx Therapeutics
Minoryx Therapeutics (www.minoryx.com) es una compañía biotecnológica especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades raras o minoritarias. Actualmente, lidera el desarrollo de nuevas terapias para la X-ALD y otros errores innatos del metabolismo, un grupo de enfermedades de origen genético con una alta necesidad médica no satisfecha.

El principal programa de la compañía, en fase I de ensayos clínicos, es un agonista diferenciado de PPAR gamma (MIN-102) que tiene múltiples indicaciones para el sistema nervioso central (SNC).

Minoryx aprovecha su mecanismo de acción único para su uso potencial en la X-ALD. Además de su fármaco MIN-102, la compañía también está trabajando en una nueva clase de compuestos, las chaperonas farmacológicas no competitivas identificadas a través de su plataforma SEE-Tx.

Minoryx, ubicada en el Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, fue fundada en 2011 por los doctores Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Su equipo está formado por 20 profesionales con una larga trayectoria en el ámbito de la biotecnología y el desarrollo de fármacos. Desde su constitución, Minoryx ha movilizado más de 24 millones de euros.

Fuente: Minoryx

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