Tecnología gallega para reparar genes

Transferir al interior de una célula la versión correcta de un gen para corregir y curar una enfermedad. En esencia este el objetivo de la terapia génica, orientada fundamentalmente a las enfermedades de base genética, un procedimiento que hace ya unos cuantos años se erigió como una de las grandes esperanzas de la medicina, pero que no acaba de despegar. No lo hizo porque el medio de transporte utilizado para dirigir los ácidos nucleicos adecuados -las moléculas de ADN y ARN– hacia la diana exacta eran un virus, un procedimiento muy caro y que puede generar reacciones inmunológicas importantes, lo que en su momento obligó a suspender los ensayos clínicos en marcha por la muerte de un joven y que provocó, incluso recientemente, sonoros fracasos comerciales. Pero la técnica parece experimentar ahora un nuevo bum ayudada por el sistema de edición de genes CRISPR-Cas 9 y por los nuevos métodos que se están desarrollando como alternativa al uso de los virus.

Una de las tecnologías más prometedoras es gallega y está siendo desarrollada por el Centro Singular de Investigación en Química Biolóxica e Materiais Moleculares (Ciqus) de la Universidade de Santiago. Lo es hasta el punto de que acaba de ser respaldada por el Consejo Europeo de Investigación (ERC) a través de su programa Prueba de Concepto, que tiene como objetivo ayudar a los científicos a llevar al mercado la investigación básica que surge en el laboratorio. El proyecto Traffkgene de Javier Montenegro, que ya obtuvo una Starting Grant del ERC de millón y medio de euros, fue seleccionado de entre otras 59 propuestas europeas, con lo que se ha convertido en el segundo investigador gallego en lograr una Prueba de Concepto. El otro fue hace dos años Fran Rivadulla, también del Ciqus.

Más rápido y barato

¿En qué consiste su alternativa? En el desarrollo de un nuevo método de síntesis de péptidos (miniproteínas) que son capaces de transportar ácidos nucleicos al interior de la célula y «entregarlo en el sitio adecuado para interferir en la síntesis de proteínas». «Podemos actuar -explica Montenegro- expresando una proteína deficitaria o inhibiendo la síntesis de otra problemática».

Este innovador método ofrece una ventaja sustancial con respecto a la liberación de virus en el organismo. Es mucho más simple, selectiva, fiable, reproducible, no interacciona con el sistema inmunológico y es mucho más barata. «A partir de un péptido inicial podemos conseguir muchos otros transportadores de forma sencilla y muy rápida. De esta forma podemos preparar muchos péptidos para encontrar los mejores para poder entregar ácidos nucleicos en diferentes líneas celulares, como colon, pulmón, útero… De uno, por ejemplo, podemos hacer 100, y con 100 unos 100.000. Podemos hacer como un diseño a la carta para cada célula y tejido», relata el investigador vigués, quien destaca que «si de verdad se quiere hacer extensible la terapia génica es necesario abaratarla».

En su método, que surgió como resultado de las investigaciones desarrolladas durante el proyecto financiado por la ayuda Starting Grant, también utiliza la técnica de edición CRISPR-Cas 9, el corta y pega genético. Con la nueva ayuda europea tampoco descarta la creación de una empresa al abrigo de la USC, una spin-off, para explotar los resultados de su investigación.

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