El ensayo clínico AFAN, liderado por Jordi Surrallés, investigador principal del área de Enfermedades Raras del CIBER (CIBERER) e Instituto de Investigación Sant Pau, Barcelona y Ramón García-Escudero, investigador del área de Cáncer del CIBER (CIBERONC) y la Unidad Mixta de Oncología Molecular del i+12 y CIEMAT, ha comenzado recientemente y evaluará en fase I/IIB la seguridad y eficacia del fármaco afatinib. El estudio se centra en pacientes con anemia de Fanconi que presentan carcinoma de células escamosas localmente avanzado, no resecable o metastásico, localizado en cabeza y cuello. Es el primer ensayo clínico a nivel mundial diseñado específicamente para esta indicación.
La anemia de Fanconi es un trastorno genético raro causado por un defecto en la reparación del ADN. Provoca un mal funcionamiento de la médula ósea, y los pacientes son especialmente propensos a desarrollar tumores de cabeza y cuello a una edad muy temprana. Debido a su defecto genético, los pacientes no pueden someterse a quimioterapia y, por tanto, no disponen de tratamientos eficaces más allá de la cirugía, lo que la convierte en la principal causa de mortalidad entre la población adulta afectada por esta enfermedad.
AFAN se apoya en un estudio preclínico publicado en la revista Clinical Cancer Research en 2020 con análisis de cribado de fármacos en modelos de células tumorales in vitro, investigación básica y genómica en muestras humanas, trabajo preclínico en ratones in vivo, designación de medicamento huérfano y el ensayo clínico académico aprobado por la European Medicines Agency (EMA). El estudio, aprobado también por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) el pasado mes de agosto, ha comenzado a reclutar pacientes este mes de noviembre, con un proceso que se espera dure aproximadamente cuatro años. Para garantizar el éxito del ensayo, los pacientes serán tratados no sólo en el Hospital de Sant Pau, sino también en el Hospital Universitario de Hannover, en Alemania, donde se espera la aprobación de la EMA en breve.
En el grupo de Jesús Paramio, investigador del Programa de Mecanismos Moleculares del Cáncer del CIBERONC, el equipo de Ramón García-Escudero investigará muestras de biopsias de los pacientes reclutados para analizar respuestas o recaídas, así como biomarcadores predictivos de sensibilidad/resistencia al tratamiento.
Referencia del artículo: Clinical Cancer Research . Gefitinib and Afatinib Show Potential Efficacy for Fanconi Anemia–Related Head and Neck Cancer
Imagen: Grupo de investigación del ensayo clínicio AFAN
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