El Instituto de Investigación Sanitaria Hospital 12 de Octubre i+12 de Madrid y la ONCE desarrollan un proyecto de investigación muy innovador cuyo objetivo es generar células ganglionares de la retina que podrían restaurar la vista a pacientes con una patología degenerativa llamada atrofia óptica y que no tiene tratamiento.
La atrofia óptica dominante es una enfermedad rara progresiva que suele causar ceguera. Es una de las formas más frecuentes de neuropatía óptica hereditaria que conduce a una degeneración específica de las células ganglionares de la retina (RGCs), lo que compromete la transmisión de la información visual de la retina al cerebro.
Para desarrollar las terapias celulares destinadas a estos pacientes, el proyecto generará materiales biocompatibles que combinará con células madre pluripotentes inducidas (iPSCs), unas células madre creadas en laboratorio que pueden dar lugar a cualquier tipo de célula del cuerpo, como las células ganglionares de la retina.
Actualmente, el problema reside en los materiales que se utilizan como soporte para el cultivo, mantenimiento y expansión tanto de las iPSCs como de las RGCs obtenidas a partir de ellas. Son caros, presentan problemas éticos, tienen baja producción, baja reproducibilidad entre lotes y una naturaleza fisicoquímica muy compleja.
El proyecto pretende desarrollar materiales biocompatibles, sin problemas éticos, que se puedan producir a gran escala y con la misma composición y cantidad en todos los lotes. Estos materiales en combinación con las iPSCs podrían permitir obtener células ganglionares que reemplazarían las perdidas o dañadas en los pacientes, lo que podría restaurar su vista.
Se espera que los resultados de este proyecto tengan un impacto directo en la calidad de vida no solo de estos pacientes, sino también de otros con neuropatías ópticas que provocan pérdida de RGCs, como la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) o el glaucoma.
La investigación está siendo desarrollada por el Grupo de Investigación Traslacional con Células iPS, liderado por la Dra. María Esther Gallardo (investigadora principal del proyecto colaborativo entre el i+12 y la ONCE).
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