Investigadores de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la UB y del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) han descrito en modelos murinos la capacidad de un inhibidor de la PI3Kα (BYL719) para bloquear la formación ectópica de hueso. El estudio ha sido liderado por el experto Francesc Ventura, catedrático del Departamento de Ciencias Fisiológicas de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la UB y jefe del Grupo de Investigación de Señalización Celular y Biología del Hueso del IDIBELL.
Los resultados del nuevo trabajo, publicado en la revista EMBO Molecular Medicine, podrían contribuir a mejorar el tratamiento de pacientes afectados por la osificación heterotópica o por la fibrodisplasia osificante progresiva.
La osificación heterotópica (OH) es una patología caracterizada por la aparición de osificaciones en lugares inapropiados (formación ectópica), como los tendones, los músculos o el tejido conectivo. Algunos factores de riesgo asociados a esta patología son la inmovilidad prolongada, las lesiones de columna, las quemaduras, las operaciones de cadera y los traumas musculares. «A pesar de saber esto, todavía no tenemos un conocimiento completo de las causas ni del tratamiento más adecuado para la enfermedad», explica el catedrático Francesc Ventura.
Por otra parte, la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) es una enfermedad minoritaria originada por mutaciones en el gen ACVR1 que codifica para un receptor de factores de crecimiento óseo (BMP ). En esta patología, actualmente sin tratamiento, la formación progresiva de hueso en músculos, tendones y ligamentos reduce la movilidad y la esperanza de vida de los afectados.
«Lo que hemos observado en este estudio es que, en células madre en cultivo y en modelos preclínicos de la enfermedad, el inhibidor BYL719 impide la formación ectópica de hueso inducida por las mutaciones de ACVR1», detalla Francesc Ventura. «En este estudio hemos demostrado que este inhibidor, aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) el pasado mayo para tratar el cáncer de mama metastásico, también puede tener un papel importante en la osificación y en el tratamiento de estas enfermedades óseas».
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