Laminar Pharma publica los resultados positivos de su primer ensayo clínico con LAM561

Un estudio clínico publicado en el British Journal of Cancer, muestra una alentadora actividad antitumoral y un buen perfil de seguridad del compuesto LAM561 (ácido idroxioleico, sodio) frente a tumores cerebrales (gliomas y glioblastomas, los tumores cerebrales más agresivos y comunes) y otros tipos de cáncer, después de completar un estudio clínico de Fase I/II. Este fármaco en investigación está siendo desarrollado por la empresa biotecnológica española Laminar Pharmaceuticals, de la mano de algunos equipos de investigación de la UiB, y actualmente se encuentra en Fase IIB/III de desarrollo clínico. Si los resultados del análisis intermedio muestran un beneficio clínico significativo, se podría obtener la aprobación de comercialización condicional en Europa, para pacientes con glioblastoma recién diagnosticados, durante 2024.

El estudio clínico de Fase I/II fue un ensayo abierto, no aleatorizado, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la actividad antitumoral del tratamiento oral diario con LAM561 en 54 pacientes con glioma y otros tumores sólidos avanzados. En el estudio se observó una respuesta prometedora en pacientes con glioma y otros tumores de alto grado, que no tenían alternativas terapéuticas tras ser tratados sin éxito con terapias antitumorales alternativas. De los 21 pacientes con glioma de alto grado tratados a lo largo del aumento y la expansión de la dosis, ocho (el 38,1%) tuvieron un beneficio clínico (respuesta parcial o estabilización de la enfermedad) según los criterios médicos consensuados RANO (de sus siglas en ingles Response Assessment in Neuro-Oncology), con un beneficio clínico que duró al menos 6 meses en cinco pacientes, con un paciente que mostró una respuesta excepcional que duró más de 2,5 años.

Los datos de este estudio clínico demuestran que, por lo general, LAM561 tiene una tolerancia aceptable, lo cual es inusual para los medicamentos antitumorales tradicionales, que tienden a tener una alta toxicidad. LAM561 plantea una combinación de efectos antitumorales y un buen perfil de seguridad, una combinación prometedora en la quimioterapia del cáncer. Los resultados preliminares son alentadores y, junto con los datos adicionales positivos que se esperan del estudio en curso comparativo Fase IIb/III en un futuro próximo, LAM561 podría convertirse en una importante alternativa terapéutica para estos pacientes, cuya esperanza de vida es de apenas un año desde el momento de diagnóstico. "En el estudio se puede observar que este producto muestra actividad clínica contra diferentes tipos de cáncer, y casi un 40 por ciento de pacientes con glioma o glioblastoma obtuvieron respuesta terapéutica en nuestro estudio”, expone el Profesor Pablo Escribá, CEO de Laminar Pharma. “En la imagen sobre la evolución del tumor de un paciente del estudio que publica la revista British Journal of Cancer, se puede apreciar cómo, en este paciente que estaba tomando LAM561 en monoterapia (sin tratamiento de quimioterapia añadido), el tumor se reduce significativamente (93%) a lo largo de varios ciclos de tratamiento".

Este medicamento en investigación no está disponible actualmente para los pacientes fuera de ensayos clínicos, aunque estos primeros resultados en pacientes son alentadores, se debe esperar a 2024 para obtener resultados preliminares comparativos frente a placebo y así solicitar la autorización de comercialización condicional a la EMA. Con el objetivo de acelerar el proceso, Laminar Pharmaceuticals ya ha recibido la designación de medicamento huérfano (medicamento para enfermedades raras con importantes necesidades terapéuticas no cubiertas) en la Unión Europea (por la EMA) y en Estados Unidos (por la FDA). Además, en EEUU, LAM561 ha obtenido la designación Fast-Track para evaluación en el tratamiento del glioblastoma, siendo el primer fármaco español en alcanzar este importante hito para un fármaco oncológico, que pretende avanzar y facilitar la evaluación y desarrollo de tratamientos prometedores. LAM561 se está evaluando actualmente en un estudio clínico fundamental (Fase IIb/III) y se realizará un primer análisis de los resultados a principios de 2024 por un comité independiente. Si los resultados demuestran ser clínicamente significativos, esto permitiría solicitar una autorización de comercialización.

Asimismo, recordamos que la semana pasada la FDA aprobó la designación de LAM561 como tratamiento candidato para Enfermedad Pediátrica Rara (RPD, en inglés), para pacientes con glioma difuso de alto grado de tipo pediátrico (pdHGG). Esta designación se otorga a fármacos candidatos a tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU y que afectan principalmente a menores. Es un requisito indispensable para, en caso de en el futuro obtener la aprobación de solicitud de nuevo medicamento (NDA, en inglés), optar a recibir un vale de revisión prioritaria (PRV, en inglés).