La investigación realizada por CIC bioGUNE y ATLAS Molecular Pharma durante el desarrollo del medicamento ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita ha sido publicada en el último número de la revista Science Translational Medicine, elaborada por la American Association for the Advancemente of Science.

El artículo, titulado “Repurposing ciclopirox as a pharmacological chaperone in a model of congenital erythropoietic porphyria”, recoge el trabajo desarrollado durante la última década en el laboratorio de Estabilidad de Proteínas y Enfermedades Congénitas de CIC bioGUNE por el equipo del Dr. Oscar Millet.

El laboratorio está enfocado en entender como algunos cambios en la estructura de determinadas proteínas produce la inestabilización de las mismas, y en última instancia desencadena un proceso patológico. “Entender el mecanismo molecular de la enfermedad ha permitido diseñar una terapia basada en chaperonas farmacológicas, que son moléculas que se

unen a la proteína defectuosa, corrigiendo su problema de estabilidad y revertiendo sus efectos patogénicos”, explica el Dr. Oscar Millet.

La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por millón de habitantes. Esta enfermedad se produce por una deficiencia en la actividad de la enzima uroporfirinógeno III sintasa, que actúa en la ruta de síntesis del grupo hemo, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel. Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva.

Validación de chaperonas farmacológicas

La empresa biotecnológica ATLAS Molecular Pharma, "spin-off" de CIC bioGUNE, ha diseñado una innovadora Plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas (Chassys®). ATLAS ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la Porfiria Eritropoyetica Congénita.

El éxito del reposicionamiento radica en la sinergia entre un equipo investigador altamente cualificado y las infraestructuras de primer nivel existentes en CIC bioGUNE. Merece la pena destacar las inversiones realizadas en el animalario, que ha albergado los experimentos con modelos animales de porfiria eritropoyética congénita bajo la supervisión del Dr. Joaquín Castilla y en la Plataforma de Resonancia Magnética Nuclear, que ha permitido obtener información inequívoca acerca del mecanismo de acción del fármaco.

El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) como medicamento huérfano para esta enfermedad. Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública.

Estos reconocimientos constituyen un importante avance en el desarrollo de un fármaco, ya que permite iniciar ensayos clínicos con pacientes en un futuro cercano. Supone la acreditación formal de que esta molécula tiene la actividad farmacológica adecuada tanto “in vitro” como “in vivo”, habiéndose demostrado eficacia en el tratamiento de ratones con una patología similar a la humana.

Sobre ATLAS Molecular Pharma

Atlas Molecular Pharma, cuya sede se encuentra en el Parque Científico y Tecnológico de Bizkaia, se dedica al desarrollo de terapias de vanguardia para el tratamiento de enfermedades raras, incluyendo la porfiria eritropoyética congénita, las enfermedades priónicas y la tirosinemia de tipo I. La empresa cuenta en la actualidad con una plantilla de ocho trabajadores siguiendo un modelo de innovación abierta dentro de una red de colaboradores académicos y otras empresas del sector. Su reto más importante es avanzar el proyecto de la porfiria eritropoyetica congénita a fases clínicas lo antes posible.

www.atlasmolecularpharma.com

Sobre CIC bioGUNE

El Centro de Investigación bioGUNE, con sede en el Parque Científico Tecnológico de Bizkaia, es una organización de investigación biomédica que desarrolla investigación de vanguardia en la interfaz entre la biología estructural, molecular y celular, con especial atención en el estudio de las bases moleculares de la enfermedad, para ser utilizada en el desarrollo de nuevos métodos de diagnóstico y terapias avanzadas. CIC bioGUNE está reconocido como “Centro de Excelencia Severo Ochoa”, el mayor reconocimiento de centros de excelencia en España.

www.cicbiogune.es

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