Un nuevo fármaco experimental reduce la progresión clínica de la esclerosis múltiple primaria progresiva

Un estudio internacional, aleatorizado, de fase III (estudio Oratorio) que ha liderado el Dr. Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neuroinmunología Clínica del Hospital Universitario Vall d’Hebron y director del Cemcat, demuestra que la administración de un nuevo fármaco experimental, ocrelizumab, desarrollado por Roche, consigue reducir en, al menos, 12 semanas la progresión clínica de la esclerosis múltiple primaria progresiva. Este tipo de esclerosis múltiple afecta a un 10-15% de los pacientes con esta enfermedad y los síntomas neurológicos que provoca aparecen de forma progresiva y empeoran a lo largo de los meses o años. La importante aportación de este estudio es que hasta ahora, estos pacientes no disponían de tratamiento alguno para la enfermedad, y este es el primer medicamento en fase de investigación que consigue resultados efectivos en la evolución clínica de la esclerosis múltiple primaria progresiva.

El estudio Oratorio ha analizado la eficacia de ocrelizumab en 732 pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva y la principal conclusión es que consigue frenar la progresión de la discapacidad que provoca la enfermedad en, al menos, 12 semanas. Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal diseñado para atacar selectivamente a las protéinas CD20B que contienen células con un tipo de inmunidad específica que se cree que tienen un papel clave en el deterioro de la mielina y los nervios, una característica común en los pacientes con esclerosis múltiple. Ocrelizumab actuaría uniéndose a la superficie de estas proteínas para preservar las funciones más importantes del sistema inmune.

Otros ensayos clínicos internacionales anteriores, como el estudio Opera I y II, habían probado ocrelizumab a nivel experimental en pacientes en los que se había producido una recidiva de la esclerosis múltiple.

Hasta ahora, no existía ningún tratamiento aprobado para este tipo de esclerosis múltiple, pero, como asegura el Dr. Xavier Montalbán, responsable del grupo de Neuroinmunología clínica del VHIR e investigador principal del estudio, “los resultados de este ensayo clínico son relevantes porque demuestran que podemos administrar a los pacientes con esclerosis múltiple progresiva primaria un nuevo fármaco experimental que frena la progresión clínica de la enfermedad en su fase inicial; y esto supone un gran avance para estos pacientes”.

En este sentido, Sandra Horning, MD, directora médica de Roche y jefa de Desarrollo Global de Productos asegura que “las personas con este tipo de esclerosis múltiple experimentan síntomas que empeoran contínuamente después del inicio de su enfermedad y no existían, hasta el momento, tratamientos aprobados para esta patología, que debilita mucho al paciente. El ocrelizumab es el primer medicamento en fase de investigación que ha demostrado un efecto clínico positivo en la progresión de este tipo de esclerosis múltiple”.

Una enfermedad incapacitante y de rápida progresión

La forma primaria progresiva de esclerosis múltiple es una enfermedad crónica que afecta a 2,3 millones de personas en todo el mundo y para la que actualmente no existe una cura. La enfermedad se produce cuando el sistema inmune ataca anormalmente el aislamiento del nervio (mielina) del sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) afectando primordialmente al nervio óptico causando la inflamación y el daño correspondiente que se manifiesta de forma constante con diversos síntomas como debilidad, fatiga y dificultad para ver, que con el tiempo pueden derivar en una discapacidad importante.

Aproximadamente una de cada diez personas con esclerosis múltiple son diagnosticadas con la forma primaria progresiva de la enfermedad. La mayoría de pacientes experimentan los primeros síntomas entre los 20 y los 40 años lo que la convierte en la primera causa de discapacidad no traumática en los adultos jóvenes.

Sobre Roche en neurociencia

La neurociencia es un foco importante de la investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollartratamientos y opciones sobre la base de la biología del sistema nervioso para ayudar a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadorasRoche cuenta con más de una docena de medicamentos en investigación clínica para enfermedades que incluyen la esclerosis múltiple, la enfermedad de Alzheimer, la atrofia muscular espinal, la enfermedad de Parkinson, el síndrome de Down y el autismo.