Virus modificados genéticamente para curar la poliquistosis renal

Los socios del Proyecto Drones Génicos han presentado los resultados este consorcio coordinado por el Cima Universidad de Navarra y financiado por el Departamento de Desarrollo Económico y Empresarial del Gobierno de Navarra, a través de la convocatoria de proyectos estratégicos de I+D 2019-2022. Este proyecto se basa en modificar virus genéticamente para curar la poliquistosis renal.

La poliquistosis renal es un trastorno genético hereditario que provoca el crecimiento de múltiples quistes en los riñones, aumentando su tamaño e impidiendo su funcionamiento normal. Cerca de la mitad de las personas con esta enfermedad padecen una insuficiencia renal. Es responsable del 10% de los pacientes en diálisis y la tercera causa de enfermedad renal terminal. La poliquistosis renal también puede provocar quistes en otras partes del cuerpo, como en el hígado, y causar complicaciones graves como la hipertensión arterial y otros problemas en los vasos sanguíneos del cerebro y el corazón. El objetivo de este proyecto ha sido desarrollar una plataforma que combine terapias avanzadas complementarias, como son la terapia génica y la nanotecnología, con el fin de desarrollar una nueva clase de medicamentos para tratar enfermedades renales como la poliquistosis.

“Drones Génicos ha permitido establecer una plataforma tecnológica para generar virus adenoasociados (AAVs) quiméricos que puede trasladarse fácilmente a una escala empresarial cuando sea necesario producir vectores terapéuticos. Actualmente se están generando vectores para tratar enfermedades genéticas renales como la poliquistosis renal autosómica dominante, enfermedad renal hereditaria más frecuente con una prevalencia estimada de 1/ 2.500 en Europa”, explica el Dr. Rafael Aldabe, investigador del Programa de Terapia Génica y Regulación de Expresión Génica del Cima Universidad de Navarra y coordinador del proyecto.

Gracias a este proyecto se ha conseguido desarrollar una solución innovadora para mejorar las propiedades de los AAVs administrados sistémicamente mediante la combinación de terapia génica y nanotecnología. Además, se ha podido identificar un residuo que puede ser modificado sin afectar a la viabilidad del virus sentando las bases para la generación de virus quiméricos.

Por último, este proyecto ha podido identificar aptámeros con tropismo renal y desarrollar los procesos químicos necesarios para acoplar a los AAVs distintas moléculas y purificar los vectores quiméricos resultantes para la posterior evaluación de su actividad biológica. Se han generado nanopartículas de zeina con tropismo renal pero desafortunadamente no han mostrado una actividad biológica relevante transportando ácidos nucleicos a los riñones.

El proyecto Drones Génicos ha sido desarrollado dentro de la convocatoria de Proyectos estratégicos 2019-2021, dentro del reto IDEA (Ideas Disruptivas Emergentes Aplicadas). Además del Cima, este consorcio ha estado formado por investigadores de la Clínica Universidad de Navarra, la empresa BIONANOPLUS y AIN.

Imagen: El Dr. Rafael Aldabe (cuarto por la izquierda) junto a Uxue Itoiz, Mikel Irujo, José Andrés Gómez Cantero, y personal técnico e investigador del Cima, Clínica Universidad de Navarra, BIONANOPLUS y AIN.