El grupo de Direccionamiento y Liberación Farmacológica del CIBBIM-Nanomedicina VHIR, liderado por el Dr. Simó Schwartz Jr., participa en un nuevo proyecto europeo que pretende innovar y mejorar el tratamiento de la enfermedad de Fabry, una patología rara ligada al cromosoma X, que afecta aproximadamente a 1 de cada 7.000 personas. El proyecto está dotado con 5,8 millones de euros del programa Horizon 2020 de la Comisión Europea, y cuenta con la participación de 14 instituciones del mundo académico e industrial.
La enfermedad de Fabry pertenece al grupo de enfermedades lisosomales y se caracteriza por la deficiencia de la actividad enzimática de la α-galactosidasa A. La falta de esta enzima provoca daños celulares con afectación en la piel, los riñones, corazón y sistema nervioso central, entre otros. En la actualidad, el tratamiento consiste en la administración de la proteína de la que carecen los pacientes afectados por la enfermedad.
Con el objetivo de mejorar la terapia de esta enfermedad rara, los investigadores del VHIR realizaron varios estudios previos que les han llevado a participar en este proyecto europeo. En concreto, participaron en el proyecto NanoFabry financiado por La Marató de TV3, el proyecto Lipocell y el Terarmet, un proyecto del Ministerio de Economía y Competitividad. La Dra. Ibane Abasolo, investigadora principal del SMART-4-FABRY del grupo del CIBBIM, explica que “con este proyecto vamos a trabajar la posibilidad de cruzar la barrera hematoencefálica, algo crucial en el tratamiento de las enfermedades lisosomales y que podría beneficiar a otras enfermedades raras con afectación neurológica”.
Además, el comité asesor del SMART-4-FABRY cuenta con la participación del Dr. Jordi Pérez, facultativo adjunto de la unidad de enfermedades minoritarias del Hospital Vall d’Hebron y de la Dra. Carmen Domínguez, miembro del equipo de investigación CIBBIM-Nanomedicina VHIR.
La Dra. Abasolo asegura que gracias a la participación del VHIR y del resto de grupos del proyecto europeo, “podremos llegar a las puertas de un desarrollo terapéutico innovador y más beneficioso para los pacientes”.
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