Investigadores del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona y el Institut de Recerca Sant Joan de Déu han publicado los resultados del tratamiento con el anticuerpo anti-GD2 humanizado Naxitamab (DanyelzaR) combinado con el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF; LeukineR) en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo en remisión completa después del tratamiento de inducción (quimioterapia y cirugía) demostrando una supervivencia global (OS) a los 3 años superior al 90%.
El neuroblastoma es el tumor más frecuente en los primeros 5 años de la vida. Se origina en el sistema nervioso autónomo (simpático) y su pronóstico es muy variable, dependiendo de las características moleculares de cada subgrupo. La tasa de supervivencia del neuroblastoma de alto riesgo a largo plazo en los mejores centros no supera el 55%.
Actualmente la cura del neuroblastoma de alto riesgo sigue siendo uno de los grandes retos para los profesionales de la oncología infantil. El desarrollo de la inmunoterapia anti-GD2 de última generación ha conseguido cruzar barreras que nunca antes se habían conseguido permitiendo la supervivencia a largo plazo de pacientes en recaída o con enfermedad refractaria, antes imposible.
"A través de la inmunoterapia enseñamos al sistema inmune del paciente a reconocer y eliminar las células del neuroblastoma que son expertas en evadir el sistema de inmuno-vigilancia y por lo tanto cuando el tumor se intenta reactivar tenga menos oportunidades." Comenta el Dr. Jaume Mora, director científico del Pediatric Cancer Center Barcelona del Hospital y coordinador del programa Cáncer Pediátrico del IRSJD.
El 12 de junio de 2017 en el Hospital Sant Joan de Déu se administró Naxitamab en combinación con GM-CSF en un paciente con neuroblastoma de alto riesgo por primera vez al mundo. A lo largo de 4 años se han tratado más de 200 pacientes de todo el mundo, y el Hospital se ha convertido en el único centro fuera de los Estados Unidos en ofrecer este tratamiento.
"Después de estos años y con los resultados en la mano hemos comprobado que la supervivencia global de los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo en primera remisión completa superaba el 90% a los 3 años. Y más importante, esta supervivencia lo hemos conseguido erradicando la quimioterapia de altas dosis y el trasplante autólogo del plan de tratamiento de estos pacientes cuando se tratan con naxitamab y GM-CSF. " Indica el Dr. Jaume Mora.
Los resultados han sido publicados en Cancers; Frontiers in Pharmacology y Pediatric Blood Cancer y son fruto de más de 10 años de trabajo para demostrar que la inmunoterapia cuando se combina con las estrategias más eficientes de quimioterapia, cirugía y radioterapia permite curar a un número significativamente mayor de pacientes con cáncer.
El diciembre de 2020 la FDA (Food and Drug Administration) de los Estados Unidos aprobó Naxitamab para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo en pacientes con enfermedad refractaria a médula ósea u hueso. Han sido menos de 4 años desde el inicio de los ensayos hasta la aprobación por la agencia reguladora, un éxito sin precedentes en el largo y difícil camino de aprobar un medicamento para enfermedades minoritarias.
La mitad de los pacientes documentados en el ensayo que ha llevado a la aprobación de Naxitamab han sido del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona. Un dato más que refleja el camino pionero del programa de investigación en Cáncer Pediátrico en este campo a nivel mundial.
"Hasta hoy muchos de los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo en recaída ya no respondían a los tratamientos habituales: quimioterapia, radioterapia, etc. Pero a través de los resultados de nuestro ensayo clínico, hemos podido demostrar que el tratamiento con inmunoterapia de última generación es una vía de posible curación y por tanto hemos de continuar investigando en esta dirección y seguir observando la evolución de estos pacientes a largo plazo." Concluye Mora.
Mora J, Castañeda A, Gorostegui M, Santa-María V, Garraus M, Muñoz JP, Varo A, Perez-Jaume S, Mañe S. Naxitamab combined with granulocyte-macrophage colony-stimulating factor as consolidation for high-risk neuroblastoma patients in complete remission. Pediatr Blood Cancer. 2021 May 22:e29121. doi: 10.1002/pbc.29121. Epub ahead of print. PMID: 34022112.
Mora J, Castañeda A, Colombo MC, Gorostegui M, Gomez F, Mañe S, Santa-Maria V, Garraus M, Macias N, Perez-Jaume S, Muñoz O, Muñoz JP, Barber I, Suñol M. Clinical and Pathological Evidence of Anti-GD2 Immunotherapy Induced Differentiation in Relapsed/Refractory High-Risk Neuroblastoma. Cancers (Basel). 2021 Mar 12;13(6):1264. doi: 10.3390/cancers13061264. PMID: 33809255; PMCID: PMC7998131.
Mora J, Castañeda A, Flores MA, Santa-María V, Garraus M, Gorostegui M, Simao M, Perez-Jaume S, Mañe S. The Role of Autologous Stem-Cell Transplantation in High-Risk Neuroblastoma Consolidated by anti-GD2 Immunotherapy. Results of Two Consecutive Studies. Front Pharmacol. 2020 Oct 30;11:575009. doi: 10.3389/fphar.2020.575009. PMID: 33324208; PMCID: PMC7723438.
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