Una jornada internacional organizada por el CIBERER y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) reunirá a expertos que explicarán sus ensayos clínicos de terapia génica con células madre hematopoyéticas en marcha en diversos países de Europa para tratar pacientes con enfermedades monogénicas que afectan a su sistema hematopoyético. Esta jornada se celebrará en la sede del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad el próximo martes 9 de febrero.
La jornada tiene como objetivo compartir los actuales protocolos de terapia génica con células madre con especialistas que tratan pacientes con enfermedades monogénicas que afectan a su sistema hematopoyético tales como las inmunodeficiencias primarias, la hemoglobinopatía y los síndromes con fallo de médula ósea.
Explicarán sus ensayos de terapia génica en marcha investigadores del University College de Londres, el Hospital Necker de París, el Hospital San Raffaele de Milán y el Genethon de Francia. El doctor Juan Antonio Bueren (U710 CIBERER) expondrá el ensayo de terapia génica en anemia de Fanconi que coordina en el que colabora también el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz de Madrid.
En este encuentro, se presentarán además los registros nacionales españoles de afectados por inmunodeficiencias primarias y hemoglobinopatías, el cribado neonatal de inmunodeficiencias primarias y el trasplante de pacientes con diversos tipos de estas enfermedades que se desarrolla en diversos hospitales españoles.
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