Gyala Therapeutics inicia el ensayo clínico de Fase I/IIa de una terapia CAR-T para leucemias agudas sin opciones de tratamiento

Gyala Therapeutics, compañía biotecnológica en fase clínica especializada en el desarrollo de inmunoterapias de última generación para el tratamiento de enfermedades hematológicas malignas, anuncia el inicio de un ensayo clínico de Fase I/IIa con GYA01 tras recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

En este ensayo, GYA01 se evaluará en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en recaída o refractarios (R/R), dos enfermedades asociadas a un pronóstico desfavorable y opciones terapéuticas limitadas en este contexto clínico.

GYA01 es una terapia celular, o inmunoterapia CAR-T, que se está desarrollando para abordar esta necesidad médica crítica. Con GYA01, los linfocitos T del paciente se modifican genéticamente para reconocer y eliminar células leucémicas que expresan CD84, a diferencia de las terapias CAR-T actualmente aprobadas dirigidas a CD19 (neoplasias B) o BCMA (mieloma múltiple). GYA01 ha mostrado un gran potencial en modelos preclínicos de LMA y LLA-T (los resultados se publicaron en la revista Leukemia en 2025). Actualmente, no existen terapias CAR-T aprobadas para estas dos indicaciones.

El estudio se realizará en dos centros hospitalarios de referencia en el manejo clínico de leucemias agudas: el Hospital La Fe de Valencia, con el Dr. Pau Montesinos como investigador principal y coordinador del estudio, y el Hospital Clínic de Barcelona, centro con amplia trayectoria en terapias celulares avanzadas, con el Dr. Jordi Esteve como investigador principal.

Se trata de un ensayo clínico intervencionista, abierto y de un solo brazo, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de GYA01 en pacientes con LMA y LLA-T. El estudio incluye una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión y ha empezado ya a reclutar pacientes.

Este avance marca un hito relevante en el proceso de transferencia de tecnología que ha permitido a Gyala Therapeutics, como spin-off del Hospital Clínic de Barcelona y de la Fundació de Recerca Clínic Barcelona-Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), capitalizar la experiencia de estas instituciones en el desarrollo y la manufactura de terapias CAR-T.

Para la financiación del estudio, Gyala Therapeutics y el Hospital La Fe han recibido 3,7 millones de euros del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España a través del programa CPP 2024.

El Dr. Pau Montesinos subraya la relevancia clínica del estudio: “Este ensayo clínico representa una oportunidad relevante para ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes con leucemias agudas que no responden a los tratamientos convencionales. La identificación de CD84 como diana terapéutica abre una vía innovadora que podría ampliar el alcance de las terapias CAR-T a enfermedades para las que, hasta ahora, no existían opciones eficaces. Además, para el Hospital La Fe este ensayo clínico representa un nuevo reto puesto que hemos tenido que poner en marcha un laborioso proceso de acreditación para poder producir en nuestras instalaciones este medicamento”.

El Dr. Manuel Guerreiro, del Hospital La Fe y especialista clínico del ensayo, pone en valor que “es un ejemplo de cooperación entre hospitales públicos y empresa privada para acercar terapias innovadoras a los pacientes con LMA y LLA-T, unas enfermedades muy graves en las que hoy en día necesitamos imperativamente nuevas estrategias de tratamiento, como representa la inmunoterapia mediante CAR-T”.

Por su parte, la Dra. Nela Klein-González, directora médica de Gyala Therapeutics y responsable del desarrollo preclínico de GYA01, destaca: “La autorización para iniciar este ensayo clínico refleja la solidez de un programa preclínico desarrollado con alto rigor científico y orientado desde el inicio a su futura evaluación clínica. El inicio del estudio permitirá explorar su potencial terapéutico en un contexto de elevada necesidad médica no cubierta”.

El Dr. Claudio Santos, CEO de Gyala Therapeutics, señala: “El inicio del primer ensayo clínico de GYA01 representa un paso decisivo en nuestra estrategia de desarrollar terapias celulares innovadoras para pacientes con leucemias agresivas sin alternativas terapéuticas eficaces. Este hito marca la transición de la compañía a la fase clínica y supone el inicio de una etapa centrada en la ejecución rigurosa y eficiente del estudio, orientada a la generación de los primeros datos clínicos”.

Sobre la leucemia mieloide aguda

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer raro y agresivo de la médula ósea, con una incidencia aproximada de 5 por cada 100.000 personas en Europa y más de 20.000 nuevos casos anuales. Es la leucemia aguda más frecuente en adultos y la mayoría de los casos alrededor de 70 años. A pesar de que se logra una remisión inicial con quimioterapia, entre el 30% y el 50 % de los pacientes recaen tras el tratamiento de primera línea, y hasta el 40 % de los pacientes de edad avanzada presentan enfermedad primariamente refractaria.

Sobre la leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T)

La leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) es un cáncer hematológico agresivo y de rápido crecimiento que supone hasta el 25% de los casos en adultos y tiene una supervivencia del 40–50%, frente al 90% en niños. En recaída o enfermedad refractaria la supervivencia es de alrededor del 25% y las opciones de tratamiento son escasas, siendo el trasplante alogénico es la única cura pero con alta toxicidad. Por ello se necesitan urgentemente terapias CAR-T dirigidas a nuevos antígenos específicos.

Sobre Gyala Therapeutics

Gyala Therapeutics es una empresa biotecnológica en fase clínica que se dedicada al desarrollo de inmunoterapias de última generación para el tratamiento de cánceres hematológicos con necesidades médicas no cubiertas. La compañía es una spin-off del Hospital Clínic de Barcelona y de la Fundació de Recerca Clínic Barcelona-Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), fundada en 2020.

Su programa principal es GYA01, una terapia celular CAR-T first-in-class dirigida a la proteína CD84. CD84 es una diana terapéutica muy prometedora en leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda de células T y otros cánceres hematológicos, debido a su marcada sobreexpresión en células malignas y su baja expresión en células madre hematopoyéticas sanas.

La empresa ha recaudado cerca de 11 millones de euros hasta hoy mediante inversión en capital de Invivo Partners, Nara Capital y CDTI Innvierte, así como financiación de programas nacionales de innovación como NEOTEC y Proyectos de Colaboración Público-Privada. Más información en: www.gyalatx.com.

Proyecto CPP2024-011329 financiado por MICIU/AEI /10.13039/501100011033 y por FEDER, UE.