Los ensayos clínicos, un impacto en la vida de las personas

Cuando Dr. Xavier Cañas Perea habla del impacto de la investigación clínica en la sociedad sus ojos brillan. El director de Promoción y Desarrollo de Investigación del Vall d’Hebron (VHIR), toma como ejemplo un niño que no se desplazaba sin andadores por padecer Distrofia Muscular de Duchenne y que trataron desde el hospital gracias a la terapia génica con un fármaco experimental. “Ahora puede subir escaleras sin siquiera agarrarse a la barandilla. ¿Cómo valoras ese retorno? No tiene precio y llena de sentido y valor nuestro trabajo”, añade.

Un win-win para todos no exento de retos

“Los ensayos clínicos son nuestra mejor estrategia para poner a disposición de los pacientes abordajes terapéuticos novedosos y nuevas oportunidades de tratamiento. El pasado año 2021, cerca de 3.000 pacientes en el HUVH (Hospital Universitario del Vall d'Hebron) se beneficiaron de nuevos tratamientos enmarcados en ensayos clínicos”, explica. Bajo su punto de vista, para los profesionales es la mejor forma crecer y evolucionar, para las instituciones, una manera de atraer talento y para las compañías farmacéuticas, la mejor forma de desarrollar fármacos con rigor y rapidez. “Nuestros profesionales desean estar donde se hace la medicina de frontera. Es una manera inigualable para ofrecer una salud competitiva y de vanguardia y optimizar recursos”, continua. Como dice el experto, es un win-win para todos. Significa una forma de crear un nuevo modelo económico basado en la generación de conocimiento.

La directora del Departamento Médico de Roche Farma, la doctora Beatriz Pérez, tiene un discurso en la misma línea: “Los ensayos clínicos nos permiten, en colaboración con hospitales y profesionales sanitarios, conocer la seguridad y eficacia de los medicamentos innovadores en fase de investigación”. Desde Roche impulsan cada año en España más de 300 ensayos clínicos en los que participan casi 15 000 pacientes, unos 1 200 profesionales y 180 hospitales. “Los ensayos clínicos no solo son de vital importancia para el desarrollo de nuevos medicamentos, sino que además permiten el acceso temprano de los pacientes a las terapias innovadoras y refuerzan la calidad del sistema sanitario y el tejido investigador en el país”, apunta la experta.

Con más de 6500 ensayos clínicos activos, España se posiciona como segundo país líder mundial en número de investigaciones, justo después de Estados Unidos que cuenta con más de 44 000, según los datos del National Institute of Health (Library of Medecine). También es importante saber que se tarda hasta 10 o 15 años para llevar un fármaco al mercado y no siempre se consigue. En definitiva, nos cuesta que la ciencia se convierta en industria.

¿Qué podemos hacer? ¿Qué debemos cambiar? Cañas insiste en que debemos convencernos de que aquí también podemos ir hasta el final de un desarrollo y seguir alimentando el sistema gracias a inversiones mixtas, con colaboraciones público-privadas. “Debemos entender que la mejor manera de generar conocimiento que termine llegando al mercado, es apostar desde el inicio, desde la concepción”, aconseja.

Un acompañamiento desde el minuto uno

Desde el punto de vista de la doctora Pérez, el elevado nivel de los profesionales sanitarios, la calidad del sistema sanitario, la sensibilidad de las instituciones y las autoridades sanitarias con la investigación clínica y el compromiso de los pacientes convierten a España en uno de los países de Europa con mejores condiciones para invertir en la I+D biomédica.

Aprovechando este potencial que mencionan desde Roche, necesitamos que las entidades de inversión de capital se atrevan a asumir un tipo de inversión arriesgada, pero no por eso menos rentable, al contrario. “Tiene que entender que los escalones de desarrollo y rentabilidad asociada pueden ser exponenciales…”, asegura Cañas. Desde el VHIR desarrollan mecanismos de atracción de capital para conseguir que sus start-ups y spin-off cierren rondas de financiación desde Estados Unidos hasta Tel Aviv.

Las claves para ello es, en primer lugar, una buena idea y talento detrás, y segundo saber construir un relato para comunicar y, luego, tener un plan de negocio creíble, tal y como explica el experto. Los profesionales de la investigación entienden dichas reglas y dedican más tiempo a la comunicación y comercialización de sus ideas. Llega un momento en el que la investigación necesita un CEO, es decir alguien que se dedique solo al desarrollo empresarial de la idea. “Nosotros buscamos esos perfiles, bien profesionales de la investigación que pueden convertirse en figuras emprendedoras, bien CEOs que pueden tomar este proyecto como propio y escalarlo”. Laia Arnal, compañera de Cañas y directora de Desarrollo de Negocio del VHIR, trabaja en identificar aquellos talentos en forma de generación de ideas o de quienes pueden desarrollar los dos papeles claves: profesionales de la ciencia y del emprendimiento.

En este seguimiento desde el germen del proyecto, el trabajo también tiene que hacerse hacia fuera. Desde el VHIR se contacta con las grandes farmacéuticas, con CROs, compañías biotecnológicas, entre otras entidades, y se detectan nuevos pipelines para encontrar oportunidades de colaboración desde la concepción para que opinen, apoyen y participen en el proyecto. “Necesitamos que nos digan si creen en la idea, si la apoyarán y si lo comprarían”, reconoce

Menos complacientes, más consolidados

Si pudiese pedir un deseo, el experto querría que dejemos de fijarnos tan solo en el resultado final, para hacerlo más en el modelo de trabajo que tenemos para llegar a dichos resultados y que este sea el más riguroso posible. “Este modelo tiene que ser potente, compartido, consolidado y versátil… y así podremos tener a más centros participando, a más inversión, más pacientes y mas profesionales que se unan a nosotros”, concluye. “Esto es un win-win para todos, como sociedad…”, repite. “Porque todos hemos sido, somos o seremos pacientes”, remata.

No hay que olvidar que casi el 70% de los fármacos en el mercado son biotecnológicos. Según el pipeline de nuestros socios del área de biomedicamentos, las compañías nacionales están investigando con 107 moléculas en 118 líneas de investigación. Además, ocho compañías internacionales con filial en España están investigando con 174 moléculas en 349 líneas de investigación.

Agathe Cortes