Nueva guía de la EMA para la gestión de ensayos clínicos en emergencias sanitarias

Las crisis no deben paralizar la investigación, pero tampoco justificar atajos que pongan en riesgo a los participantes o la validez de los resultados. Este es el leit motiv de la nueva guía de la EMA para la gestión de ensayos clínicos durante emergencias de salud pública.

La COVID19 puso en evidencia hasta qué punto una crisis puede comprometer la calidad de los ensayos clínicos en marcha. A partir de esa experiencia, la EMA ha elaborado una guía para gestionar ensayos clínicos durante emergencias sanitarias, con el objetivo de que la investigación clínica en Europa vuelva a contar con un marco claro cuando surja el próximo escenario crítico.

El hecho de que se produzca una pandemia u otra emergencia de salud pública —de origen biológico, químico, medioambiental u otros— no debería traducirse en un freno para la investigación clínica. Sin embargo, la necesidad de generar evidencia sólida choca con las circunstancias que suelen darse en estos casos: hospitales saturados, pacientes vulnerables y procesos regulatorios sometidos a presión. Para mitigar estos efectos, la EMA ha publicado un borrador de guía sobre la realización de ensayos clínicos durante emergencias de salud pública en la Unión Europea, orientado a facilitar adaptaciones sin comprometer la seguridad de los pacientes ni la calidad científica de los datos.

En aquel contexto se multiplicaron los obstáculos operativos —centros saturados, visitas difíciles de realizar e interrupciones logísticas— y proliferaron los estudios pequeños y poco coordinados que, en muchos casos, no generaron evidencia suficientemente robusta para respaldar decisiones regulatorias o de salud pública. Esa lección es el punto de partida del nuevo documento.

La guía, desarrollada en el marco de la iniciativa ACT EU (Accelerating Clinical Trials in the EU), propone un enfoque armonizado para que los ensayos clínicos puedan iniciarse, modificarse y continuar también durante situaciones de emergencia sanitaria que alteran las condiciones normales del sistema. En otras palabras, busca asegurar continuidad y coordinación sin relajar los estándares metodológicos.

Agilizar procesos regulatorios

Uno de los aspectos más relevantes del documento es su apuesta por agilizar los procesos regulatorios en situaciones de emergencia. La EMA abre la puerta a acelerar la autorización de nuevos ensayos clínicos y la aprobación de modificaciones sustanciales en estudios ya en marcha, siempre que estén directamente relacionadas con la emergencia sanitaria. Esto puede afectar al diseño del estudio, a la población incluida o a los procedimientos de seguimiento, permitiendo una adaptación rápida a un contexto cambiante.

Al mismo tiempo, la agencia lanza una advertencia basada en la experiencia reciente: el uso compasivo o los tratamientos offlabel no pueden sustituir a ensayos clínicos bien diseñados. En situaciones de urgencia, subraya la EMA, es todavía más importante priorizar estudios coordinados y metodológicamente sólidos que permitan obtener evidencia fiable y comparable a nivel europeo.

Flexibilidad operativa y ensayos descentralizados

La flexibilidad operativa es otro de los pilares del nuevo enfoque. La guía reconoce que, durante una emergencia, algunas prácticas habituales pueden no ser viables y propone alternativas – muchas de ellas ya contempladas para los llamados ensayos descentralizados – que ya demostraron su utilidad durante la pandemia. El consentimiento informado a distancia, las visitas virtuales, el seguimiento remoto de los pacientes, el envío directo del medicamento en investigación o la monitorización de datos fuera del centro pasan a considerarse opciones aceptables, siempre bajo una evaluación de riesgos adecuada. En la práctica, se trata de dotar a los ensayos clínicos de herramientas que permitan implementar flexibilidad tanto en el inicio como en la continuidad del estudio, de modo que puedan adaptarse y seguir ejecutándose durante una emergencia. En cualquier caso, la integridad de los datos y la protección de los participantes siguen siendo el eje central de cualquier decisión: el equilibrio entre flexibilidad y rapidez, por un lado, y rigor de los datos y protección del paciente, por otro, es irrenunciable.

En este escenario, la comunicación temprana con las autoridades regulatorias cobra aún más importancia. La EMA anima a los promotores a recurrir desde fases iniciales al asesoramiento científico del Emergency Task Force, con el objetivo de asegurar que los ensayos sean eficientes, estén bien diseñados y puedan aportar datos útiles para la evaluación regulatoria incluso en condiciones excepcionales.

La publicación de esta guía implica un cambio de mentalidad para laboratorios farmacéuticos, empresas biotecnológicas, instituciones académicas y organizaciones sanitarias. La gestión de emergencias sanitarias deja de ser un ejercicio reactivo para convertirse en un elemento que debe integrarse en la planificación de los ensayos clínicos desde el inicio. Estar preparados pasa a ser un factor crítico de calidad (critical to quality) en el diseño del ensayo: prevención y anticipación para poder manejar escenarios disruptivos sin perder control metodológico. En este sentido, la guía actúa como palanca de ese cambio de mentalidad y como soporte para todos los stakeholders implicados, al orientar cómo planificar, justificar y ejecutar adaptaciones de forma consistente.

En este contexto, el papel de las CRO adquiere un peso estratégico. La complejidad regulatoria y operativa de un ensayo clínico en una emergencia sanitaria exige experiencia en el marco regulatorio europeo, en la gestión de modificaciones, en el uso de CTIS y en el cumplimiento estricto de las buenas prácticas clínicas. Contar con un socio especializado permite a los patrocinadores adaptarse con rapidez, mantener la continuidad de los estudios y minimizar riesgos regulatorios en momentos en los que el margen de error es mínimo.

Además, este tipo de iniciativas no interesa solo dentro de la Unión Europea: stakeholders de otras regiones siguen de cerca estos avances porque apuntan a una tendencia compartida en investigación clínica. En línea con la evolución de las BPC (ICH E6(R3)), la guía de la EMA se plantea como una hoja de ruta para que los ensayos puedan prever distintos escenarios y operar con flexibilidad sin perder rigor científico, integrando la preparación desde el diseño del estudio.

Por Lola Pérez, Directora de Calidad de Sermes CRO; y Lidya Domínguez, Directora de Investigación Clínica de Sermes CRO