Un producto de terapia génica para una enfermedad hepática rara recibe la designación de medicamento huérfano en EE. UU. y Europa

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

VTX-803, co-desarrollado por el Cima Universidad de Navarra y Vivet Therapeutics, está indicado para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 3

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Obtienen células funcionales de la retina directamente a partir de células de la piel en ratones

por DBGen Ocular Genomics

La muerte de las células fotorreceptoras de la retina y la pérdida irreversible de la visión son el resultado final de muchas distrofias de retina. Para evitar la pérdida de neuronas retinales y f...

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Invivo Ventures invierte 1,5 millones en Gyala Therapeutics

por Invivo Capital

El Hospital Clínic de Barcelona-ID​IBAPS ha fundado Gyala Therapeutics, una nueva spin-off centrada en desarrollar nuevas terapias de CAR-T para el tratamiento de enfermedades hematológicas malign...

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Una nueva campaña de micromecenazgo para ayudar desarrollar una terapia por la distrofia muscular congénita

por UPF - Universitat Pompeu Fabra

Los investigadores están desarrollando una tecnología para restituir el gen causante de la distrofia muscular congénita por déficit de merosina y así conseguir una terapia que contribuya a la cur...

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23rd ASGCT Annual Meeting

por Asphalion

ASPHALION is participating in the 23rd ASGCT herapy Annual Meeting organized by the American Society of Gene & Cell Therapy.

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Ofrecen una primera aproximación de terapia génica para la enfermedad MLC en modelos preclínicos

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Un estudio en el que ha participado la U7​50CIBERER que lidera Raúl Estévez en la Universidad de Barcelona-IDIBELL ofrece la primera aproximación de terapia génica para tratar la enfermedad rara...

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Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Un producto de bioingeniería tisular basado en el empleo de células de paciente corregidas mediante edición genómica ha sido designado como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicam...

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Identifican una proteína fundamental para garantizar la regeneración hepática

por Universitat de Barcelona

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Barcelona (UB) y del Centro de Investigación Biomédica CELLEX (IDIBAPS), en colaboración con científicos de la Universidad de Sydney,...

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Avances en terapia génica para enfermedades neurológicas hereditarias

por Universidad Autónoma de Madrid

Investigadores de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) y el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (Centro mixto UAM-CSIC) han conseguido mejorar la producción de vectores herpesvirales de ti...

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Un tercio de los humanos somos portadores de mutaciones asociadas a las distrofias de retina

por DBGen Ocular Genomics

Un estudio publicado re​cientemente en la revista científica PNAS pone de relieve una estima, a escala global, de la frecuencia de individuos portadores de mutaciones patogénicas responsables de l...

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Desarrollan hidrogeles sensibles al infrarrojo para controlar la regeneración de tejido óseo

por CIBER-BBN

Investigadores del grupo FIOBI-HULP que lidera Nu​ria Vilaboa en el Hospital Universitario La Paz de Madrid / IDIPAZ han logrado desarrollar una nueva tecnología capaz de controlar de manera mínim...

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Terapia celular y terapia génica: ¿dos grandes desconocidas?

por Fundació Sant Joan de Déu

Vivimos en un mundo en el cual las personas estamos constantemente bombardeadas de información. Tenemos tanta, que a veces cuesta diferenciar lo que es fiable de lo que no lo es, pero la parte positi...

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