Los investigadores del CIBEROBN, Jesús Argentey Gabriel Martos, del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, han participado, junto con otras instituciones internacionales como INSERM, Charité y Erasmus, en dos ensayos clínicos a nivel mundial en los que se ha demostrado la eficacia del fármaco Setmelanotida en el tratamiento de la obesidad severa debido a deficiencia de pro-opiomelanocortina (POMC) o de receptor de leptina (LEPR); dos tipos de obesidad de origen genético y consideradas enfermedades raras para las que actualmente no existe aún tratamiento aprobado. Los resultados han sido publicados en la prestigiosa revista científica, The Lancet Diabetes and Endocrinology.

“El perfil de eficacia y seguridad del Setmelanotide respalda su potencial uso a largo plazo como tratamiento para la aparición temprana de obesidad e hiperfagia severas causada por POMC o deficiencia de LEPR”, explica Jesús Argente.

Pérdida de peso y reducción del hambre

El investigador del CIBEROBN y Jefe del Servicio de Endocrinología del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, Jesús Argente, es el investigador principal en España de los ensayos clínicos en desarrollo con Setmelanotide. Por su parte Gabriel Martos, médico adjunto del mencionado Servicio, es coinvestigador en dichos estudios, encargándose ambos del reclutado de los pacientes que actualmente continúan en los ensayos clínicos.

Ambas investigaciones se realizaron en dieciséis hospitales de Canadá, EE.UU., y Europa con el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús como único participante en España. En esta publicación se presentan datos de un total de diez participantes en el ensayo con deficiencia de POMC y 11 con deficiencia de LEPR, observándose una pérdida de peso de al menos el 10% en el 80% de los participantes en el primer ensayo, y del 45% en el segundo. “El número de participantes de ambas muestras es reducido ya que estas obesidades son enfermedades raras. Sin embargo, se trata de los estudios más grandes de pacientes con estos tipos de obesidad severa tratados con un agente farmacológico, confirmando así su eficacia y seguridad. En un plazo razonable de tiempo se publicarán los datos referidos a más pacientes, no sólo con obesidad monogénica, sino también con obesidad sindrómica a medida que vaya finalizando el tiempo establecido del ensayo clínico”, indica Argente.

En estos dos ensayos de fase 3, Setmelanotide se asoció tanto con una pérdida de peso significativa, como con reducción del hambre en personas con deficiencia de POMC u obesidad por deficiencia de LEPR tras un año de tratamiento. De hecho la reducción en la escala de hambre se produjo de forma inmediata tras la introducción del Setmelanotide, conjuntamente con la reducción ponderal.

Las obesidades estudiadas en estos dos ensayos clínicos son congénitas y, por consiguiente, pueden diagnosticarse en cualquier edad de la vida. La deficiencia de proopiomelanocortina (POMC) es una forma de obesidad monogénica que provoca obesidad grave de aparición temprana, insuficiencia suprarrenal y piel pálida. Por su parte, la segunda de ellas, es una forma de obesidad que cursa con deficiencia congénita de leptina (que es una hormona que regula el apetito) y que se caracteriza por obesidad grave de inicio temprano, hiperfagia acusada e hiperinsulinismo.

Artículo de referencia:

Karine Clément*, Erica van den Akker*, Jesús Argente, Allison Bahm, Wendy K Chung, Hillori Connors, Kathleen De Waele, I Sadaf Farooqi, Julie Gonneau-Lejeune, Gregory Gordon, Katja Kohlsdorf, Christine Poitou, Lia Puder, James Swain, Murray Stewart, Guojun Yuan, Martin Wabitsch†, Peter Kühnen†, Efficacy and safety of setmelanotide, an MC4R agonist, in individuals with severe obesity due to LEPR or POMC deficiency: single-arm, open-label, multicentre, phase 3 trials. DOI:https://doi.org/10.1016/S2213-8587(20)30364-8

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