Adriana es una niña de 6 años que tiene síndrome de Dravet, una enfermedad genética rara que provoca convulsiones generalizadas de duración prolongada y que carece de tratamiento efectivo. Y es la protagonista de la primera historia de Helpify, una plataforma promovida por el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Sus objetivos son impulsar la investigación de terapia génica para las enfermedades raras y buscar financiación para iniciar nuevos estudios que logren la curación de estos pacientes. Esta iniciativa se realiza en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), organización que representa a los más de 3 millones españoles afectados (un 7% de la población española).
Durante el acto, el Dr. Cristian Smerdou, investigador del CIMA, presentará los últimos avances en terapia génica para estas enfermedades.
La presentación, abierta al público hasta completar aforo, tendrá lugar el miércoles 21 de septiembre a las 18 h en la Sala Geron del Parc Sanitari Pere Virgili, (edifici Montseny) de Barcelona, y el jueves 22 de septiembre, a las 19 h, en el Salón de Actos del CIMA de la Universidad de Navarra.
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