Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento. Este medicamento consiste en las propias célul...
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La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el fingolimod como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia (ALD), una enfermedad rara de origen neurometabólico que ...
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La primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del ...
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La cistinuria es una enfermedad rara caracterizada por la formación de piedras de cistina en el riñón y las vías urinarias.
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Gefitinib es una pequeña molécula que inhibe la actividad tirosina cinasa del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR). EGFR actúa activando la proliferación de células tumorales, bl...
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La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha designado la Metformina como medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Lafora, un trastorno neurodegenerativo poco frecue...
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A su candidato principal MIN-102 para la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad del sistema nervioso central sin tratamiento. Ahora el MIN-102 ya tiene estatus de medicamen...
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La compañía biotec catalana Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos en oncología, ha anunciado hoy la designación de medicamento huérfano (ODD) para enfermedades rara...
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TiGenix NV (Euronext Brussels: TIG), empresa biofarmacéutica de tecnología avanzada centrada en el desarrollo y comercialización de nuevos tratamientos a partir de sus plataformas patentadas de cé...
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Este medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa...
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La FDA, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano al fármaco en investigación ABTL0812, desarrollado por la empresa para ...
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El equipo de investigadores observó cambios en el...
El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...
Un estudio con datos de los últimos 35 años, ind...
En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...
Una investigación liderada por científicos del IIBB-CSIC y del CIBER...
