La hipercolesterolemia familiar homocigótica hace que los niños presenten niveles de colesterol en sangre peligrosos para la salud. Un estudio dirigido desde la URV ha demostrado que una píldora, l...
Leer más
La terapia génica elivaldogene autotemcel muestra beneficios a largo plazo para la adrenoleucodistrofia cerebral, manteniendo a la mayoría de los pacientes sin discapacidades importantes. Sin embarg...
Leer más
Se evaluará la seguridad y eficacia del fármaco afatinib en pacientes con anemia de Fanconi y carcinoma de células escamosas en fases localmente avanzadas, irresecables o metastásicas, localizadas...
Leer más
Comienza el ensayo clínico que evalúa ATX-01, una terapia para la distrofia miotónica tipo 1 basada en microARNs diseñada en España que actúa sobre las causas moleculares de la enfermedad.
Leer más
Caszyme e Integra Therapeutic anuncian hoy un acuerdo de licencia para el uso de las innovadoras nucleasas Cas12l de Caszyme para desarrollar terapias génicas y celulares más seguras y eficientes.
Leer más
Una terapia génica in utero ha permitido modificar el genoma de células cerebrales en fetos de ratón, sin efectos adversos detectables. La técnica, desarrollada por investigadores de la Universida...
Leer más
El Hospital Universitario La Paz, centro público de la Comunidad de Madrid, cuenta con un equipo multidisciplinar altamente especializado que es referencia nacional para el tratamiento de la 'piel de...
Leer más
El análisis detallado de miles de células individuales revela ciertas alteraciones en las células madre hematopoyéticas fetales de las personas con síndrome de Down que predisponen a la leucemia....
Leer más
Poco más de una década después de su desarrollo, diversos ensayos clínicos utilizan herramientas CRISPR para el tratamiento de enfermedades como la anemia falciforme, la hipercolesterolemia famili...
Leer más
Tras el reciente fallecimiento de Sammy Basso, el enfermo de progeria más longevo, el investigador Ignacio Benedicto, del CIB-CSIC, explica las causas y tratamientos de esta enfermedad rara que provo...
Leer más
Se trata de un proyecto que tiene como objetivo lograr una terapia antiinflammatoria empleando pequeños vehículos para su transporte eficaz a la retina, de forma que retrase la degeneración de ést...
Leer más
Este avance subraya la importancia de continuar investigando terapias de RNA dirigidas para tratar trastornos genéticos como esta enfermedad, que hasta ahora no han contado con opciones de tratamient...
Leer más
La mejor actitud que podemos adoptar es la de trat...
El equipo de investigadores observó cambios en el...
El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...
En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...
El estudio ha identificado un mecanismo fundamental que regula cómo e...
