La hipercolesterolemia familiar homocigótica hace que los niños presenten niveles de colesterol en sangre peligrosos para la salud. Un estudio dirigido desde la URV ha demostrado que una píldora, l...
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La terapia génica elivaldogene autotemcel muestra beneficios a largo plazo para la adrenoleucodistrofia cerebral, manteniendo a la mayoría de los pacientes sin discapacidades importantes. Sin embarg...
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Un estudio del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa destaca el papel de un receptor neuronal en esta enfermedad rara que causa graves trastornos neurológicos y está relacionada con la acumulac...
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Se evaluará la seguridad y eficacia del fármaco afatinib en pacientes con anemia de Fanconi y carcinoma de células escamosas en fases localmente avanzadas, irresecables o metastásicas, localizadas...
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El Clínic-IDIBAPS ha coordinado un estudio que profundiza en la historia natural y los factores pronósticos de las enfermedades vasculares porto-sinusoidales (PSVD), un grupo de enfermedades raras q...
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El Hospital Universitario La Paz, centro público de la Comunidad de Madrid, cuenta con un equipo multidisciplinar altamente especializado que es referencia nacional para el tratamiento de la 'piel de...
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El estudio genómico de más de 20000 pacientes con epilepsia identifica factores genéticos implicados en la enfermedad y plantea nuevas dianas para el desarrollo de tratamientos.
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Evaluando el ecosistema de ensayos clínicos en Europa, elaborado por Iqvia para Efpia y Vaccines Europe, refleja una caída del 22 al 12% de la cuota de estudios en el continente en la última décad...
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ATX-01 es el primer tratamiento anti-microARN del sector que se va a investigar en la DM1.
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Tras el reciente fallecimiento de Sammy Basso, el enfermo de progeria más longevo, el investigador Ignacio Benedicto, del CIB-CSIC, explica las causas y tratamientos de esta enfermedad rara que provo...
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Se trata de un proyecto que tiene como objetivo lograr una terapia antiinflammatoria empleando pequeños vehículos para su transporte eficaz a la retina, de forma que retrase la degeneración de ést...
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Este avance subraya la importancia de continuar investigando terapias de RNA dirigidas para tratar trastornos genéticos como esta enfermedad, que hasta ahora no han contado con opciones de tratamient...
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La mejor actitud que podemos adoptar es la de trat...
El equipo de investigadores observó cambios en el...
El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...
En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...
El estudio ha identificado un mecanismo fundamental que regula cómo e...
