Nuevo enfoque terapéutico para tratar la retinosis pigmentaria y otras enfermedades oculares graves

por Fundació Bosch i Gimpera

Investigadores de la Universidad de Barcelona participan en un nuevo consorcio para diseñar un fármaco con un enfoque innovador contra esta enfermedad, que podría también utilizarse para tratar ot...

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Mejora la comprensión del desarrollo del síndrome linfoproliferativo autoinmune

por Professional Newco

En la investigación se explica la interacción entre el gen FAS, la proteína mTOR durante la maduración extrafolicular en células B humanas y su implicación en el desarrollo del síndrome linfopr...

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Seis niños con sordera hereditaria mejoran la audición gracias a la terapia génica

por Revista Genética Médica

Dos recientes estudios ofrecen importantes avances en la utilización de terapia génica como tratamiento para la pérdida auditiva.

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Vivet Therapeutics receives EUR 4.9 million to advance development of a gene therapy

por Ysios Capital

Vivet Therapeutics announces the financing of EUR 4.9 million received from the French government to advance the development of a gene therapy for the treatment of cerebrotendinous xanthomatosis (CTX)...

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CIC bioGUNE presenta la nueva instalación de Resonancia Magnética Nuclear (RMN)

por CIC bioGUNE

Con la llegada de un equipo de 1 GHz, la instalación de RMN de CIC bioGUNE se convierte en una de las más relevantes del sur de Europa, destacando su capacidad para liderar investigaciones en medici...

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‘EURAS’ investiga las RASopatías, unos trastornos genéticos poco frecuentes que afectan al neurodesarrollo

por Universidad de Málaga

El grupo ‘Bases Moleculares de los Sistemas Biológicos’ de la Universidad de Málaga (SIBIUMA) forma parte del proyecto internacional ‘EURAS’, que avanza en el estudio de las RASopatías, uno...

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Empiezan las obras de Únicas SJD, centro monográfico para la asistencia e investigación de las enfermedades raras

por Hospital Sant Joan de Déu

Iniciará su actividad a finales de 2025 y se convertirá, junto al Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, en uno de los mayores campus del mundo dedicados a las enfermedades raras.

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Un grupo internacional de expertos propone un cambio de paradigma en el diseño de los ensayos clínicos de tumores poco frecuentes

por VHIO

En un estudio internacional proponen optimizar el diseño de ensayos clínicos en tumores poco frecuentes para agilizar el estudio y la aprobación de nuevos fármacos que permitan dar respuesta a los...

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Día Mundial de las Enfermedades Raras

por Dreamgenics

Aproximadamente, el 80% de las EERR son de origen genético, mientras que el 20% restante son consecuencia de enfermedades infecciosas, inmunológicas, degenerativas o proliferativas. El problema más...

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El IRB Barcelona con el Día Mundial de las Enfermedades Minoritarias

por IRB Barcelona - Instituto de Investigación Biomédica

En el marco de la lucha contra estas patologías, en el IRB Barcelona quieren mostrar nuestro compromiso hacia la investigación interdisciplinaria con nuevos proyectos destinados a comprender mejor l...

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La Red de Distrofia Miotónica Tipo 1 (Red-DM) lanza su página web oficial

por Institute for Advanced Chemistry of Catalonia (IQAC-CSIC)

El grupo de Química de Ácidos Nucleicos, liderado por el Prof. Ramon Eritja del IQAC (CSIC), está participando en una red multidisciplinaria para la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1) con otros 6 gr...

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La FDA y la Comisión Europea conceden la Designación de Medicamento Huérfano a PBF-999 para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi

por Palobiofarma

La Designación de Medicamento Huérfano significa el reconocimiento por parte de la Autoridades Regulatorias del potencial de PBF-999 para abordar las necesidades específicas de las personas que suf...

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by CSIC - Centro Superior de Investigaciones Científicas

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