La Agencia Europea del Medicamento ha otorgado el estatus de medicamento huérfano a este producto, con un 65% de eficacia en el ensayo clínico fase III llevado a cabo con 100 pacientes de toda Espa...
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La Dra. Rosa Bou, pediatra reumatóloga del Hospital Sant Joan de Déu, será la investigadora principal de este nuevo estudio centrado en una enfermedad rara: la osteogénesis imperfecta. El proyecto...
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A pesar de llevar el apellido de “poco frecuentes”, las enfermedades raras afectan a más de tres millones de personas en nuestro país. Para impulsar su investigación, la Universidad Complutens...
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Los avances registrados en los ámbitos de la investigación y la tecnología biomédicas y la existencia de marcos legales específicos en Europa y Estados Unidos han permitido a la industria farmac...
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La investigación ya ofrece un medicamento para un tipo de inmunodeficiencia combinada severa, ensayos clínicos para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente o el síndrome de Sanfilippo y pr...
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Ricardo Villa, investigador del ISS-FJD ha sido seleccionado por la fundación más importante a nivel mundial dedicada al estudio de esta enfermedad rara que produce un brusco envejecimiento en niño...
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En la actualidad hay entre 5000 y 7000 enfermedades raras, que son aquellas que afectan a un reducido número de la población. En España se estima que los afectados superan los 3 millones, de los cu...
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Minoryx Therapeutics, ganadora del Premio Senén Vilaró, es una empresa especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para tratar enfermedades raras, que presentan un coste s...
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El CIBERER y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) han editado una guía que explica a los investigadores de una manera sencilla cómo desarrollar medicamentos huérfanos...
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Los promotores, a través de la plataforma de crowfunding de la FECYT, han conseguido la financiación mínima para continuar pero persiguen conseguir la cantidad óptima: 25.000 euros
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En Europa, las patologías consideradas minoritarias son las que afectan a menos de 1 persona de cada 2.000. Se calcula que en la Unión Europea unos 30 millones de personas están afectadas por algun...
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Investigadores del CIBERER han coordinado una investigación en la que han generado modelos murinos con las principales características de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Los modelos creados so...
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La mejor actitud que podemos adoptar es la de trat...
El equipo de investigadores observó cambios en el...
El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...
En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...
El estudio ha identificado un mecanismo fundamental que regula cómo e...
