Las enfermedades neurodegenerativas con acumulación cerebral de hierro (ENACH; NBIA, neurodegeneration with brain iron accumulation) comprenden un grupo de enfermedades raras caracterizadas por la ac...
Leer másLa jornada, "Nanorare Disease Day" se celebró ayer de manera virtual, como fruto de la colaboración entre el Institut de Recerca Sant Joan de Déu de Barcelona y NanomedSpain; en el marco del Día M...
Leer másEste tipo de trastorno tienen un común denominador; comportamientos repetitivos y deficiencias en la comunicación e interacción social
Leer másEl tipo más grave de la enfermedad provoca la muerte o la necesidad de ventilación asistida permanente en el 90% de los niños afectados antes de los 2 años, si no han recibido tratamiento.
Leer másUna parte importante de la recaudación proviene de la sociedad civil mediante la organización de actividades presenciales que, a causa de la COVID, se han suspendido.
Leer másSHEPHERD Therapeutics, a company dedicated to catalyzing lifesaving treatments for rare cancer patients, and Oncoheroes Biosciences, a biotech company focused on advancing new therapies for childho...
Leer másAdemás, casi el 30% sufrió dificultades para contactar con sus profesionales sanitarios de referencia y en 2 de cada 3 casos, la familia o cuidadores no disponían de equipos de protección adecuado...
Leer másInvestigadores de la U742 CIBERER que lidera Pascual Sanz en el Instituto de Biomedicina de Valencia (CSIC) han desarrollado un estudio que confirma la potencial eficacia del propranolol, un modulador...
Leer másOn February 3, the final workshop of the European Smart4Fabry project will be held. Smart4Fabry is an initiative whose objective is to obtain a new GLA nanoformulation to address Fabry disease, achiev...
Leer másSmart4Fabry is the acronym of a H2020 funded Project that stands for “Smart functional GLA-nanoformulation for Fabry disease”. Smart4Fabry is a collaborative project funded under the H2020 EU Rese...
Leer másChildhood cancer is considered a rare disease that accounts for about 1% of all U.S. cancer diagnoses. Although pediatric cancer death rates have declined over the past four decades due to improved tu...
Leer másLa biotecnológica Minoryx Therapeutics anuncia resultados positivos del ensayo clínico de Fase II/III de la leriglitazona en pacientes con adrenomieloneuropatía (AMN), una enfermedad neurodegenerat...
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