Nuevo medicamento huérfano para la telangiectasia hemorrágica hereditaria

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

La U707 CIBERER que lidera Luisa Botella en el Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC) ha obtenido la designación del etamsilato como medicamento huérfano para el tratamiento de la telangiectas...

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Estudio ENSERio: la investigación es una de las principales prioridades para las asociaciones de afectados por enfermedades raras

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

El 42% de las asociaciones de afectados por enfermedades raras sitúa la investigación como una de sus principales preocupaciones, según los datos de la actualización del Estudio ENSERio presentada...

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Vall d’Hebron y NBD se alían para desarrollar un nuevo tratamiento de la enfermedad de Dent

por Vall d’Hebron

La enfermedad de Dent es una patología que afecta a diversas funciones renales y es considerada una enfermedad minoritaria o “rara” para la que no existe un tratamiento efectivo.

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Identifican reemplazo muscular por grasa en un amplio grupo de afectados por distrofia muscular oculofaríngea

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Una investigación coordinada por Jordi Díaz-Manera, de la U762 CIBERER que lidera Isabel Illa en el Hospital Sant Pau de Barcelona, ha realizado resonancia magnética muscular en una cohorte amplia ...

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Minoryx Therapeutics recluta anticipadamente los pacientes para su ensayo clínico ADVANCE de fase II/III

por Minoryx Therapeutics

Minoryx Therapeutics, compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha anunciado hoy que ha completado el reclutamiento de pacientes e...

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Atlas Molecular Pharma receives EMA and FDA Orphan Drug Designation for Congenital Erythropoietic Porphyria with Asphalion support

por Asphalion

Atlas Molecular Pharma, a company specialized in the discovery and development of first-in-class, innovative therapeutics for the treatment of Rare and ultra-Rare Diseases, announced that its candidat...

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Estudios realizados en Valdecilla describen marcadores predictivos de buen pronóstico en linfomas anaplásicos de células grandes

por Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla

Un trabajo de investigación realizado en el seno del grupo de Hematopatología traslacional del IDIVAL, ha descrito marcadores histológicos e inmunofenotípicos asociados con una alteración molecul...

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Pacientes con retinosis pigmentaria en primera línea de salida

por Universidad del País Vasco

Gracias al estudio clínico y genético realizado a todos los pacientes con retinosis pigmentaria de Gipuzkoa por el Departamento de Oftalmología de la UPV/EHU, en colaboración con el Hospital Donos...

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Nuevos datos sobre la incidencia de las neoplasias linfoides en España

por CIBERESP - Centro de Investigación Biomédica en Red de Epidemiología y Salud Pública

Marta Solans y otros investigadores del CIBERESP, del Grupo de Investigación en Estadística, Econometría y Salud (GRECS) que lidera Marc Saez en la Universitat de Girona, junto con investigadores d...

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La investigación, un halo de esperanza para la fibrosis quística

por Universidad de Burgos

Aunar esfuerzos y lograr que la investigación y sus resultados lleguen a toda la sociedad, mejorando la calidad de vida de las personas ha sido la idea común que Aitor Aparicio García. Director-Ger...

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Nueva terapia farmacológica para una enfermedad rara mitocondrial

por DiCYT - Agencia Iberoamericana para la Difusión de la Ciencia y la Tecnología

Científicos de la Universidad de Granada (UGR) han desarrollado una nueva terapia farmacológica, que presenta similitudes con uno de los precursores de la coenzima Q10 (CoQ10), que resulta efectiva ...

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