CRISPR en 2024: los ensayos clínicos que vienen

by Revista Genética Médica

Poco más de una década después de su desarrollo, diversos ensayos clínicos utilizan herramientas CRISPR para el tratamiento de enfermedades como la anemia falciforme, la hipercolesterolemia famili...

Read more

Por qué los niños con Síndrome de Down tienen mayor riesgo de leucemia

by Revista Genética Médica

El análisis detallado de miles de células individuales revela ciertas alteraciones en las células madre hematopoyéticas fetales de las personas con síndrome de Down que predisponen a la leucemia....

Read more

El Hospital público La Paz atiende a más de 300 pacientes con 'piel de mariposa'

by Hospital Universitario La Paz - Carlos III

El Hospital Universitario La Paz, centro público de la Comunidad de Madrid, cuenta con un equipo multidisciplinar altamente especializado que es referencia nacional para el tratamiento de la 'piel de...

Read more

Avances en la terapia génica in utero: edición de células en cerebros fetales de ratón

by Revista Genética Médica

Una terapia génica in utero ha permitido modificar el genoma de células cerebrales en fetos de ratón, sin efectos adversos detectables. La técnica, desarrollada por investigadores de la Universida...

Read more

Caszyme and Integra Therapeutics sign licensing agreement for novel CRISPR Cas12l nucleases

by Integra Therapeutics

Caszyme and Integra Therapeutics today announced a licensing agreement for the use of Caszyme’s novel Cas12l nucleases to develop safer and more efficient gene and cell therapies.

Read more

Distrofia miotónica tipo 1: comienza ensayo clínico de una terapia basada en microARNs desarrollada en España

by Revista Genética Médica

Comienza el ensayo clínico que evalúa ATX-01, una terapia para la distrofia miotónica tipo 1 basada en microARNs diseñada en España que actúa sobre las causas moleculares de la enfermedad.

Read more

The Sant Pau Research Institute Leads a Pioneering Clinical Trial to Treat Cancer in Patients with Fanconi Anemia

by Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

The trial will evaluate the safety and efficacy of the drug afatinib in patients with Fanconi anemia and locally advanced, unresectable, or metastatic squamous cell carcinoma located in the oral cavit...

Read more

La terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral resulta beneficiosa a largo plazo, pero con riesgo aumentado a desarrollar cáncer

by Revista Genética Médica

La terapia génica elivaldogene autotemcel muestra beneficios a largo plazo para la adrenoleucodistrofia cerebral, manteniendo a la mayoría de los pacientes sin discapacidades importantes. Sin embarg...

Read more

Demuestran la eficacia de un fármaco para evitar la diálisis en niños con hipercolesterolemia

by Universitat Rovira i Virgili

La hipercolesterolemia familiar homocigótica hace que los niños presenten niveles de colesterol en sangre peligrosos para la salud. Un estudio dirigido desde la URV ha demostrado que una píldora, l...

Read more

Neonatal Detection of Sickle Cell Disease in Catalonia Reduces Complications in Paediatric Patients

by Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica

A study jointly led by the Hospital Clínic-IDIBAPS and the Vall d'Hebron Research Institute (VHIR) confirms the effectiveness of neonatal screening in reducing morbidity among children with sickle ce...

Read more

La Fundación Niemann-Pick dona cerca de 105.000 euros para continuar con el ensayo clínico de un fármaco para detener el deterioro cognitivo de la enfermedad

by Hospital Universitari de Bellvitge

La Fundación Niemann-Pick España ha entregado al IDIBELL y el Hospital de Bellvitge un cheque por valor de 104.884 euros que se destinarán íntegramente a la continuación de un estudio para determ...

Read more

Mutaciones que afectan al plegamiento de las proteínas como causa de malformaciones cerebrales

by Revista Genética Médica

Mutaciones en el complejo de plegamiento de proteínas TRiC/CCT definen un nuevo tipo de enfermedades genéticas vinculadas con malformaciones cerebrales, discapacidad intelectual y convulsiones.

Read more
Subscribe to Directory
Write an Article

Recent News

¿Por qué no es recomendable llevar la ...

La mejor actitud que podemos adoptar es la de trat...

Exposure to Heat and Cold During Pregnan...

The research team observed changes in head circumf...

Using mobile RNAs to improve Nitrogen a...

AtCDF3 gene induced greater production of sugars a...

Highlight

Eosinófilos. ¿Qué significa tener val...

by Labo'Life

​En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del...

Researchers Discover How Acute Myeloid L...

by Institut de Recerca Sant Pau

Acute myeloid leukemia (AML) does more than infiltrate the lungs: it a...

Photos Stream