Poco más de una década después de su desarrollo, diversos ensayos clínicos utilizan herramientas CRISPR para el tratamiento de enfermedades como la anemia falciforme, la hipercolesterolemia famili...
Read moreEl análisis detallado de miles de células individuales revela ciertas alteraciones en las células madre hematopoyéticas fetales de las personas con síndrome de Down que predisponen a la leucemia....
Read moreEl Hospital Universitario La Paz, centro público de la Comunidad de Madrid, cuenta con un equipo multidisciplinar altamente especializado que es referencia nacional para el tratamiento de la 'piel de...
Read moreUna terapia génica in utero ha permitido modificar el genoma de células cerebrales en fetos de ratón, sin efectos adversos detectables. La técnica, desarrollada por investigadores de la Universida...
Read moreCaszyme and Integra Therapeutics today announced a licensing agreement for the use of Caszyme’s novel Cas12l nucleases to develop safer and more efficient gene and cell therapies.
Read moreComienza el ensayo clínico que evalúa ATX-01, una terapia para la distrofia miotónica tipo 1 basada en microARNs diseñada en España que actúa sobre las causas moleculares de la enfermedad.
Read moreThe trial will evaluate the safety and efficacy of the drug afatinib in patients with Fanconi anemia and locally advanced, unresectable, or metastatic squamous cell carcinoma located in the oral cavit...
Read moreLa terapia génica elivaldogene autotemcel muestra beneficios a largo plazo para la adrenoleucodistrofia cerebral, manteniendo a la mayoría de los pacientes sin discapacidades importantes. Sin embarg...
Read moreLa hipercolesterolemia familiar homocigótica hace que los niños presenten niveles de colesterol en sangre peligrosos para la salud. Un estudio dirigido desde la URV ha demostrado que una píldora, l...
Read moreA study jointly led by the Hospital Clínic-IDIBAPS and the Vall d'Hebron Research Institute (VHIR) confirms the effectiveness of neonatal screening in reducing morbidity among children with sickle ce...
Read moreLa Fundación Niemann-Pick España ha entregado al IDIBELL y el Hospital de Bellvitge un cheque por valor de 104.884 euros que se destinarán íntegramente a la continuación de un estudio para determ...
Read moreMutaciones en el complejo de plegamiento de proteínas TRiC/CCT definen un nuevo tipo de enfermedades genéticas vinculadas con malformaciones cerebrales, discapacidad intelectual y convulsiones.
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