Un tratamiento innovador impulsado por Sant Joan de Déu mejora el neurodesarrollo en dos niños con enfermedad de Menkes

by Hospital Sant Joan de Déu

Los resultados representan la primera evidencia clínica de que la terapia con ES-Cu es segura y potencialmente eficaz en niños con enfermedad de Menkes.

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Identifican tres nuevos casos de la porfiria infantil más rara del mundo

by CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

Un consorcio de investigadores europeos, liderado por el Cima Universidad de Navarra, describe el primer caso de porfiria por deficiencia de ALA deshidratasa en una niña

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Profundizan en el conocimiento del mapa oculto de las proteínas y abren la puerta a nuevas terapias para enfermedades raras

by Bionand

Investigadores del grupo SIBIUMA de la Universidad de Málaga e IBIMA Plataforma BIONAND han logrado un avance clave para la comprensión y el tratamiento de las enfermedades raras.

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La Aemps autoriza el primer ensayo clínico bajo el nuevo procedimiento de evaluación acelerada para oncología y enfermedades raras

by Farmaindustria

Este estudio de fase I/II en tumores sólidos se convierte en el primer ensayo de la industria farmacéutica autorizado en nuestro país bajo las nuevas guías fast track, con un proceso regulatorio q...

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El CIEMAT desarrolla una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de Fanconi que obtiene la designación de medicamento huérfano en Europa

by Fundación Jiménez Díaz

Este hito es el resultado de la investigación en el uso de linfocitos modificados genéticamente para facilitar la eliminación de células tumorales, una alternativa más segura y eficiente que las ...

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Identifying Early Signals of Progressive Supranuclear Palsy

by Professional Newco

A large multicentre study conducted in the province of Barcelona has led to the creation of one of the most comprehensive clinical registries of progressive supranuclear palsy (PSP) to date, allowing ...

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Una investigación de la UMU descubre un tratamiento potencial para la anemia de Diamond-Blackfan con fármacos ya existentes

by Universidad de Murcia

Han identificado varios fármacos ya aprobados por las agencias reguladoras que podrían convertirse en un nuevo tratamiento para la anemia de Diamond-Blackfan (DBA), una enfermedad rara caracterizada...

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Atlas Molecular Pharma closes a €3 million funding round led by Inveready to advance its clinical program in rare diseases

by Inveready

Atlas Molecular Pharma (Atlas), a biotechnology company and spin-off of CIC bioGUNE, has closed a €3 million investment round aimed at driving the clinical development of ATL-001, its oral clinical-...

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Un modelo celular reduce tiempos y costes en el estudio de la enfermedad de Lafora, un tipo de epilepsia sin cura

by CSIC - Centro Superior de Investigaciones Científicas

El Instituto de Biomedicina de Valencia del CSIC pone a punto un protocolo que reproduce ‘in vitro’ la acumulación en el cerebro de ratones de las sustancias que desencadenan esta enfermedad rara...

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Revealing the cell’s nanocourier at work

by UPF - Universitat Pompeu Fabra

Scientists uncover the tiny machine that delivers essential molecular packages to the cell surface, a fundamental activity for maintaining healthy cells. This previously elusive mechanism has been rev...

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Estudio de miRNAs y MSI2 como posibles dianas para la distrofia miotónica tipo 1

by IQS Institut Químic de Sarrià

El Dr. Daniel Fernández Remacha defendió su tesis doctoral en IQS, en la que ha establecido un nuevo enfoque para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1, la más común en adultos, que se ...

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Telescope Biotech Fund Announces Annual Results: In Its First Year Since Launch in February 2025, It Achieves a Net Return of +52.5% in Its Gold Class

by Ysios Capital

La estrategia de inversión especializada ha permitido capitalizar el gran potencial de la innovación biomédica, impulsada además por una oleada de fusiones y adquisiciones.

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