Revisan los avances en el desarrollo de medicamentos que actúan sobre el ARN

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Hasta hace muy poco, los medicamentos que actúan al nivel del ARN estaban destinados sobre todo a enfermedades raras y al diseño de terapias personalizadas. Pero en los últimos años, este nuevo ca...

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Vivet Therapeutics, supported by Ysios Capital and Columbus Venture, closes an exclusive license option with Mirum Pharmaceuticals

by Ysios Capital

​ Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) and Vivet Therapeutics (“Vivet”) announced today an agreement whereby Mirum has the exclusive option to develop and subsequently commercialize Viv...

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Diseñan un panel genético para el diagnóstico de los síndromes de fallo medular congénitos

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Los síndromes de fallo medular congénitos son un grupo de enfermedades raras genéticamente muy heterogéneas que están caracterizadas por fallo de médula ósea, anomalías congénitas y predispos...

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Promising results for a first-in-class Usher syndrome IIA therapy

by DBGen Ocular Genomics

​The Dutch biotechnology company ProQR has just presented (March 2021) the first results of a clinical trial, named Stellar, with QR-421a, an antisense oligonucleotide designed to stop vision loss o...

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Disponible la grabación del Seminario sobre terapia génica en enfermedades neuromusculares

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Los ponentes del Seminario sobre terapia génica en enfermedades musculares, organizado por el CIBERER y Federación ASEM en el marco de la “Academia CIBERER para Pacientes”

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Nuevas terapias para la progeria basadas en oligonucleótidos antisentido

by Revista Genética Médica

La utilización de oligonucleótidos antisentido dirigidos a regular el procesado alternativo del ARN mensajero del gen de la laminina A muestra resultados prometedores como potencial terapia para la ...

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Una investigación de INCLIVA abre las puertas a un nuevo modelo de estudio del DAAT

by INCLIVA

Un estudio del Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, del Hospital Clínico de València, ha permitido detectar, por primera vez, que la proteína Alfa-1 Antitripsina (AAT) se expresa en las c...

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Inhibition of a mitochondrial protein, a new therapeutic target for cholestatic liver diseases

by CIC bioGUNE

​The presence of this protein slows down the activity of the mitochondria, decreasing their ability to eliminate toxic substances such as certain bile acids.

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IRB Barcelona launches a scientific collaboration with Galapagos to identify and validate senolytic drug targets in inflammation and fibrosis

by IRB Barcelona - Instituto de Investigación Biomédica

​The Institute for Research in Biomedicine (IRB Barcelona) and the European biotech company Galapagos NV, based in Belgium, have established a scientific collaboration to identify and validate a ser...

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Towards a treatment for myotonic dystrophy: the first 3D model with patient cells

by IBEC - Institut de Bioenginyeria de Catalunya

IBEC researchers led by Javier Ramón and Juan M. Fernández develop the first three-dimensional model for myotonic dystrophy, a rare disease that currently has no cure. The model combines patient cel...

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Longseq, una empresa nacida de la UMU que secuencia ADN de cadena larga para diagnosticar enfermedades con base genética

by Universidad de Murcia

La técnica que utilizan permite detectar alteraciones genéticas que con otros procesos no se observan, lo que resulta esencial en el campo de las enfermedades raras.

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