Hope for a new treatment for the autoimmune neuromuscular disease Myasthenia Gravis (MG)

by 3P Biopharmaceuticals

3P Biopharmaceu​ticals, a leading Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO) specialized in process development and cGMP manufacturing of biologics, together with Toleranzia, a Swedi...

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Aplican la edición genómica para el tratamiento de pacientes mediante terapia génica

by Fundación Andaluza para la Divulgación de la Innovación y el Conocimiento

Investigadores del centro Pfizer – Universidad de Granada – Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENYO), ubicado en Granada, recurren a esta tecnología para modificar el...

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Posible estrategia terapéutica para un defecto congénito sin cura

by Universidad Autónoma de Madrid
  • 4 years ago

Investigadores del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, centro mixto de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) y el CSIC, han descrito una estrategia terapéutica prometedora para PMM2-CDG, e...

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CRISPR para decidir qué pacientes con una enfermedad rara pueden ser tratados con un suplemento nutricional

by Revista Genética Médica

Un estudio internacional en el que participan investigadores del CIBERER ha diseñado una herramienta basada en CRISPR que identifica a pacientes con una enfermedad genética rara que pueden beneficia...

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Vall d’Hebron participa en el desarrollo del primer fármaco efectivo en un subtipo de GIST huérfano de tratamiento

by Vall d’Hebron

Avapritinib es el primer fármaco que funciona en pacientes con tumores avanzados del estroma gastrointestinal (GIST son las siglas en inglés) con mutación PDGFRA D842V, y fue diseñado específicam...

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Vall d'Hebron coordina un nuevo registro internacional de pacientes con déficit de alfa-1 antitripsina

by Vall d’Hebron

El proyecto EARCO espera incluir datos de 3.000 pacientes en los próximos 3 años, lo que permitirá avanzar en el conocimiento de esta enfermedad rara.

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Generan un modelo del síndrome de Netherton utilizando células de piel de donantes sanos modificadas con CRISPR/Cas9

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

El síndrome de Netherton es una enfermedad monogénica rara de la piel caracterizada por un fenotipo ictiosiforme en ocasiones letal. Un equipo de investigadores coordinado por Fernando Larcher y Mar...

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UCV presenta el Proyecto CaixaImpulse COVID-19: descubrimiento de compuestos anti-SARS-CoV-2 dirigidos al ARN del virus

by Universidad Católica de Valencia

El CITSAM, Centro de Investigación Traslacional San Alberto Magno y la OTRI, Oficina de Transferencia de Resultados de Investigación de la Universidad Católica de Valencia, presentan mañana miérc...

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Se pone en marcha un proyecto para estudiar la COVID-19 en personas con enfermedades minoritarias

by Fundació Sant Joan de Déu

La iniciativa, única en el mundo, permitirá crear un registro de pacientes con una enfermedad minoritaria que estén pasando o hayan pasado la infección por SARS-CoV-2.

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Primeros resultados de una nueva vía de administración de tratamiento para el síndrome de Allan-Herndon-Dudley

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Un estudio liderado por Ana Guadaño, jefa de grupo de la U708 CIBERER en el Instituto de Investigaciones Biomédicas “Alberto Sols” (CSIC-UAM), ha presentado los primeros resultados sobre la admi...

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by Universitat de Barcelona

It has been developed a new strain of vaccinia virus, which can replic...

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